Frequency Therapeutics, Inc. kondigde klinische resultaten aan van de placebogecontroleerde fase 2b-studie van FX-322 bij personen met verworven perceptief gehoorverlies (SNHL). De studie, waaraan 142 mensen deelnamen met ofwel plotseling ofwel lawaai-geïnduceerd perceptief gehoorverlies, slaagde er niet in het primaire effectiviteitseindpunt van een verbetering in spraakperceptie te bereiken. De gegevens toonden geen statistisch significant verschil op dag 90 tussen degenen die FX-322 kregen toegediend en degenen die placebo kregen in het percentage personen dat een verbetering in spraakperceptie vertoonde.

Er werden ook geen meetbare verbeteringen waargenomen in de secundaire eindpunten van het onderzoek. Eerdere FX-322-studies waren ontworpen om de etiologie en de ernst van de aandoeningen waarbij een gehoorsignaal kon worden waargenomen, zo goed mogelijk te begrijpen. FX-322-208 was statistisch onderbouwd met een evenwichtige placebo- en actieve groep.

Het veiligheidsprofiel in verband met FX-322 was gunstig en geen van de deelnemers aan het onderzoek ondervond ernstige bijwerkingen die verband hielden met de behandeling. Het bedrijf zal het ontwikkelingsprogramma voor FX-322 nu stopzetten. Hoewel de dosering van FX-345, een tweede programma voor de behandeling van SNHL, is voltooid in het eerste veiligheidscohort van een lopende Fase 1b-studie, zal ook dat ontwikkelingsprogramma worden stopgezet.

De onderneming zal haar middelen nu richten op de klinische ontwikkeling van het programma voor remyelinisatie bij MS. De inspanningen van Frequency zullen nu gericht zijn op de verdere ontwikkeling van nieuwe therapeutica voor het opwekken van remyelinisatie bij MS-patiënten. Het bedrijf meldde eerder dat het een nieuw doelwit voor myelinisatie had geïdentificeerd. Modulatie van dit doelwit stimuleert robuuste oligodendrocytendifferentiatie en expressie van myeline-eiwitten in vitro.

De Vennootschap heeft meerdere nieuwe chemische entiteiten geïdentificeerd die robuuste remyelinisatie induceren na demyelinisatie in een volwassen in vivo diermodel. Het MS-programma staat los van het gehoorprogramma, met een afzonderlijk moleculair doelwit, mechanisme, progenitorcelpopulatie en kandidaat-geneesmiddelen met kleine moleculen. Verder bestaat er een goed gedefinieerd klinisch pad met objectieve biomarkers zoals visuele evoked potential (VEP) en magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) voor het bestuderen van de prestaties van remyelinisatietherapieën bij MS-patiënten.

De middelen van Frequency presteren aanzienlijk beter dan andere klinisch onderzochte remyelinisatiemiddelen in head-to-head in vivo studies. Frequency is van plan zijn klinische programma voor remyelinisatie te starten in 1H 2024. Het bedrijf zal onmiddellijk het personeelsbestand inkrimpen als onderdeel van een algemene herstructurering, waarbij het personeel met ongeveer 55 procent wordt ingekrompen.

Het bedrijf gelooft dat de herstructurering voldoende kostenbesparingen zal opleveren om zijn startbaan tot 2025 te verlengen en het mogelijk te maken de eerste klinische studie van zijn MS-programma in 2H 2024 te voltooien. Per 31 december 2022 had Frequency liquide middelen, kasequivalenten en verhandelbare effecten ter waarde van $83,1 miljoen (exclusief in pand gegeven geldmiddelen).