Longeveron Inc. heeft nieuwe lange-termijn follow-up gegevens aangekondigd van het ELPIS I onderzoek van het bedrijf naar Lomecel-BTM voor patiënten met hypoplastisch linker hart syndroom (HLHS). De gegevens toonden aan dat 100% van de 10 patiënten die deelnamen aan de ELPIS I-studie overleefden en tot 5 jaar lang harttransplantatievrij bleven na het ontvangen van Lomecel-BTM tijdens hun fase 2-operatie. Tot op heden zijn alle 10 patiënten die aan het onderzoek deelnamen gedurende ten minste 3,5 jaar na behandeling met Lomecel-BTM gecontroleerd.

Alle patiënten zijn ouder dan 4 jaar, waarvan 2 5 jaar, en bij de ELPIS I-deelnemers is aanvullende langetermijnfollow-up gaande. Historische resultaten hebben aangetoond dat kinderen met HLHS ongeveer 20% sterfte hebben tegen 5 jaar. Bovendien ondergaan de meeste van deze patiënten ongeveer drie jaar na de fase 2-operatie de derde palliatieve operatie, de laatste van de standaardreeks operaties die de huidige zorgstandaard voor HLHS omvat.

Tot op heden hebben 5 van de 5 in aanmerking komende patiënten van de ELPIS I studie deze derde operatie al ondergaan. De ELPIS I studie was een open-label, fase 1b studie ontworpen om de veiligheid van Lomecel-BTM te evalueren bij patiënten met HLHS. De patiënten ondergingen de Glenn-procedure (een open hartoperatie) op een leeftijd van ongeveer 4-5 maanden.

De resultaten van de ELPIS I-studie, die eerder werden gerapporteerd, toonden aan dat de studie voldeed aan het primaire veiligheidseindpunt en dat alle patiënten in leven waren, transplantatievrij waren en hun verwachte groeisnelheid behielden één jaar na de behandeling. Longeveron registreert momenteel patiënten op 7 locaties in de ELPIS II studie, een gerandomiseerde (1:1) geblindeerde, gecontroleerde fase 2a klinische studie met 38 patiënten om de veiligheid en doeltreffendheid van intramyocardiale injectie van Lomecel-BTM te evalueren bij kinderen met HLHS die de Glenn procedure ondergaan. Lomecel-BTM voor HLHS is door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aangewezen als Fast Track, Rare Pediatric Disease en Orphan Drug.