Lumos Pharma, Inc. kondigt klinische ontwikkelingsupdates aan. Fase 2 OraGrowtH210 studie van oraal toegediende LUM-201 bij PGHD: De OraGrowtH210 studie is een wereldwijde studie met meerdere locaties, waarbij oraal toegediende LUM-201 in drie doseringen (0,8, 1,6, 3,2 mg/kg/dag) vergeleken wordt met een standaarddosis injecteerbaar rhGH bij ongeveer 80 proefpersonen met de diagnose idiopathische (matige) PGHD, die minder ernstig is dan organische PGHD. Het doel van deze studie is om de optimale dosis van LUM-201 te bepalen die in een Fase 3 registratiestudie gebruikt zal worden, op basis van de jaarlijkse lengtesnelheid uit een dataset van 6 maanden, en om de voorlopige validatie van de Predictive Enrichment Marker (PEM) strategie prospectief te bevestigen.

De tussentijdse analyse zal de veiligheid en de op jaarbasis berekende lengtesnelheid van de drie dosisniveaus van LUM-201 evalueren tegenover een standaarddosis injecteerbaar recombinant menselijk groeihormoon (rhGH) bij minimaal 40 proefpersonen die zes maanden in behandeling zijn. De volledige set van 6-maanden, primaire uitkomstgegevens voor 80 patiënten wordt in de tweede helft van 2023 verwacht. De proefpersonen zullen in totaal 24 maanden gedoseerd worden.

OraGrowtH212 Trial Evaluating PK/PD and Pulsatility of Oral LUM-201 in PGHD: De OraGrowtH212 Trial is een single site, open-label trial die de farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) effecten van oraal LUM-201 evalueert bij maximaal 24 PGHD proefpersonen bij twee dosisniveaus, 1,6 en 3,2 mg/kg/dag. Het doel van de OraGrowtH212 proef is om eerdere klinische gegevens te bevestigen die aantonen dat de versterkte pulsatiele afgifte van endogeen groeihormoon door LUM-201 therapie op verschillende manieren bijdraagt aan de werkzaamheid ervan bij PGHD. Het primaire eindpunt van deze proef is zes maanden PK/PD en gegevens over de lengtesnelheid bij maximaal 24 proefpersonen.

De proefpersonen zullen in totaal 12 maanden worden gedoseerd, met een plan om de duur van de proef te verlengen. Tussentijdse gegevens over minimaal 10 proefpersonen worden tegen eind 2022 verwacht. Switch Study, OraGrowtH213 Trial, Evaluating LUM-201 in OraGrowtH210 Subjects Previously on rhGH: De OraGrowtH213 Trial is een open-label, multi-center, Fase 2 studie die de groei-effecten en veiligheid van LUM-201 evalueert na 12 maanden dagelijks rhGH bij maximaal 20 idiopathische PGHD-patiënten die de OraGrowtH210 Trial hebben voltooid.

De proefpersonen zullen LUM-201 toegediend krijgen in een dosis van 3,2 mg/kg/dag gedurende maximaal 12 maanden.