Lumos Pharma, Inc. kondigt aan dat een analyse van tussentijdse gegevens van haar OraGrowtH212 Trial werd gegeven als een mondelinge presentatie op de 2023 jaarlijkse bijeenkomst van de European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE), gehouden in Den Haag, Nederland, 21-23 september 2023. Het doel van de analyse was het karakteriseren van groeihormoon (GH)-profielen, gedefinieerd door deconvolutieanalyse, op basis van de GH-concentratie die gedurende 12 uur bij aanvang en na 6 maanden therapie met dagelijkse orale LUM-201 werd gemeten, om te laten zien hoe LUM-201 de jaarlijkse hoogtesnelheid (AHV), de totale GH-secretie en serum IGF-1 en IGFBP3 verhoogt bij personen met matige PGHD. Vijftien prepuberale, naïeve proefpersonen met matige PGHD werden gescreend met een predictive enrichment marker (PEM)-test om hun acute respons op orale LUM-201 (0,8mg/kg) te beoordelen, waarbij een positieve test een GH-piek =5 ng/ml met een basaal IGF-1 >30 ng/ml had.

Bij aanvang waren de proefpersonen (10M:5F) (gemiddeld ± SD) 7,9±1,4 jaar oud, met IGF-1 SDS -0,82±0,9 en piek GH 7,2±2,2 ng/ml (clonidinestimulatie), wat overeenkomt met matige PGHD. Deconvolutieanalyse werd uitgevoerd op serum GH dat elke 10 minuten werd gemeten (0800 uur tot 2000 uur). De patiënten werden gerandomiseerd om 1,6 mg/kg/dag of 3,2 mg/kg/dag orale LUM-201 te krijgen.

Zowel de basislijnkenmerken als de acute GH-respons op de PEM-test (p=0,9) en de PEM-testdoses op dag 1 verschilden niet tussen de groepen (34,8±6,6 ng/ml voor 1,6mg/kg en 38,2±11,2 ng/ml voor 3,2mg/kg, p=0,7). De groepen werden daarom gecombineerd in deze analyse. De resultaten toonden aan dat na 6 maanden behandeling met de LUM-201, GH, IGF-parameters en AHV met 60-80% waren toegenomen ten opzichte van de uitgangswaarde.

De auteur van het onderzoek concludeerde dat de LUM-201 de pulsatiele GH-secretie verhoogde tot vergelijkbare niveaus als bij normaal groeiende kinderen (geschat op ~3,5 µg/kg/12u; Albertsson-Wikland et al JCEM 1994) en dat herstel van de fysiologische pulsatiele GH-secretie en IGF-1 voldoende waren om normale groei te ondersteunen. De auteur van het onderzoek merkte verder op dat LUM-201 bij de mogelijke behandeling van matige PGHD de voordelen heeft dat het oraal wordt ingenomen, de endogene pulsatiele GH-secretie versterkt en daardoor de normale feedbackmechanismen in stand houdt om meer fysiologische groei te herstellen.