Lumos Pharma, Inc. kondigt aan dat tussentijdse gegevens van haar OraGrowtH210 Trial werden beoordeeld in een mondelinge presentatie op de 2023 Annual Meeting van de Pediatric Endocrine Society (PES), gehouden in San Diego, Californië, 5-8 mei 2023. Gegevens van de tussentijdse analyse van haar OraGrowtH212 Trial werden ook gepresenteerd in een postersessie tijdens de conferentie. Mondelinge presentatie over Fase 2 Dosis-finding OraGrowtH210 Trial.

Titel (Abstract 6178) u Groeireactie op LUM-201 in de OraGrowtH210 Trial in Idiopathic Pediatric Growth Hormone Deficiency (iPGHD): Tussentijdse analysegegevens (41 proefpersonen). Hoofdauteur u Andrew Dauber, MD, Hoofd Endocrinologie, Children's National Medical Center, Washington, D.C. Conclusies: In een geselecteerde patiëntenpopulatie (idiopathische PGHD) die de PEM (Prediction Enrichment Marker) van LUM-201 gebruikt, is een toename van de lengtesnelheid aangetoond met drie doses van deze orale groeihormoonsecretagoog. Cohort orale LUM-201 1,6 mg/kg/dag groeide 8,6 cm/jaar, in lijn met de verwachte historische snelheid van ~ 8,3 - 8,6 cm/jaar uit eerdere gegevens van matige iPGHD rhGH behandelde patiënten.

Geen behandelingsgerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en geen betekenisvolle veiligheidssignalen waargenomen in laboratoriumwaarden, gegevens over ongewenste voorvallen of in elektrocardiogramwaarden. Posterpresentatie over Fase 2 PK/PD Mechanistische OraGrowtH212 studie: Titel (Abstract 6197) u Waargenomen serum IGF-1 concentratieverhoging binnen normaal bereik na langdurige dagelijkse orale toediening van LUM-201 bij Idiopathisch pediatrisch groeihormoondeficiëntie uit de OraGrowtH212 studie: Tussentijdse analyse van gegevens. Hoofdauteur u Fernando Cassorla, MD, hoofd pediatrische endocrinologie, Universiteit van Chili.

Conclusies: LUM-201, in doses van 1,6 mg/kg/dag en 3,2 mg/kg/dag, verhoogt de natuurlijke pulsatiele afgifte van GH bij kinderen met iPGHD. Deze toename van GH AUC stimuleert op zijn beurt een toename van IGF-1 en IGF-1 SDS, waardoor de groei bij kinderen met iPGHD toeneemt; bij alle proefpersonen werd een toename van AHV aangetoond. Beide doses LUM-201 toonden een aanvaardbare veiligheid en verdraagbaarheid.

De voorlopige optimale dosis, gebaseerd op het gecontroleerde doseringsonderzoek, OraGrowtH210 Trial, is 1,6 mg/kg/dag, aangezien deze een toename in AHV gaf die vergelijkbaar was met de hogere dosis van 3,2 mg/kg/dag. Gezien het bescheiden verschil in demografische basisgegevens, waaronder baseline AHV, tussen de twee dosisgroepen in de OraGrowtH212 tussentijdse analyse, lijken de AHV-waarden over 6, 9 en 12 maanden in het onderzoek vergelijkbaar. Vanwege de natuurlijke negatieve feedbackmechanismen resulteerde zelfs een verdubbeling van de optimale dosis van 1,6 naar 3,2 mg/kg/dag niet in IGF-1 SDS-waarden buiten het normale bereik.

De toename van de AHV gedurende 6 maanden in de OraGrowtH212 trial lijkt voornamelijk verband te houden met een lagere AHV bij aanvang dan de dosis. In afwachting van de definitieve analyse in 4Q 2023 lijkt de optimale dosis momenteel 1,6 mg/kg/dag te zijn.