Lumos Pharma, Inc. organiseert een virtueel Key Opinion Leader (KOL) Webinar waar Drs. Fernando Cassorla en Michael Tansey de bemoedigende nieuwe gegevens en analyse over orale LUM-201 voor idiopathische PGHD uit de Fase 2 PK/PD OraGrowtH212 en dosisbepalende OraGrowtH210 onderzoeken zullen belichten, die gepresenteerd worden op de jaarlijkse bijeenkomst van de Endocrine Society (ENDO), die gehouden wordt in Chicago, Illinois, 15-18 juni 2023. Het evenement wordt gekenmerkt door presentaties van KOL's op het gebied van pediatrische endocrinologie, Fernando Cassorla, MD, hoofd Pediatrische Endocrinologie, Universiteit van Chili, en Michael Tansey, MD, klinisch hoogleraar Pediatrie-Endocrinologie en Diabetes, Universiteit van Iowa, Carver College of Medicine, die tussentijdse gegevens zullen bespreken van de Fase 2 OraGrowtH210 en OraGrowtH212 onderzoeken die tijdens ENDO worden gepresenteerd.

Dr. Cassorla en Dr. Tansey zullen beschikbaar zijn om vragen te beantwoorden na hun formele presentaties. Drs.

Cassorla en Tansey gaven twee mondelinge presentaties in de Update on Growth Disorders sessie op de 2023 ENDO Meeting. De dia's van de presentaties zijn beschikbaar via de Events and Presentations sectie van de Lumos website. Dosisresponsiviteit van LUM-201 zoals gemeten door acute GH-respons en IGF-1 en jaarlijkse hoogtesnelheid (AHV) gemeten na 6 maanden in de tussentijdse analyse van de OraGrowtH212-studie bij Idiopathisch Pediatrisch Groeihormoondeficiëntie (iPGHD) (Fernando Cassorla, MD, hoofd Pediatrische Endocrinologie, Universiteit van Chili).

Nieuwe gegevens van OraGrowtH212 studie tonen duurzame respons na 12 maanden toediening van LUM-201. Duidelijk bewijs van potentieel geneesmiddeleffect waargenomen in consistente verbetering van de gemiddelde lengte ten opzichte van de uitgangswaarde. Behandeling met LUM-201 verhoogde de serum IGF-1-concentratie en SDS-waarden, die binnen het normale bereik bleven terwijl ze bijdroegen aan een zinvolle toename van de lengtesnelheid.

De gegevens ondersteunen het fysiologische werkingsmechanisme van de LUM-201. Grotereactie van oraal LUM-201 in OraGrowtH210 en OraGrowtH212-onderzoeken bij Idiopathisch Pediatrisch Groeihormoondeficiëntie (iPGHD): Combined Analysis Interim Analysis Data (Michael Tansey, MD, Klinisch Professor Kindergeneeskunde-Endocrinologie en Diabetes, Universiteit van Iowa). Dr. Tansey presenteerde nieuwe analyses van gecombineerde tussentijdse gegevens van twee fase 2-onderzoeken met doses van 1,6 mg/kg/dag en 3,2 mg/kg/dag, waaronder 15 proefpersonen uit het OraGrowtH212-onderzoek en 20 proefpersonen uit het OraGrowtH210-onderzoek.

De resultaten van de analyse van de extra OraGrowtH212 proefpersonen in combinatie met de OraGrowtH210 proefpersonen blijven aantonen dat er een duurzame respons op LUM-201 is van 6 tot 12 maanden. Gegevens over AHV vóór de behandeling, die niet voor alle proefpersonen in de database beschikbaar waren, waren beschikbaar voor 31 van de 35 proefpersonen en toonden aan dat LUM-201 bij zowel 1,6 mg/kg/dag als 3,2 mg/kg/dag een klinisch significante toename van AHV ten opzichte van de uitgangswaarde veroorzaakte. Er werden geen behandelingsgerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's), geen stopzetting als gevolg van AE's en geen betekenisvolle veiligheidssignalen waargenomen.

Pediatrisch Groeihormoon (GH)-deficiëntie is het gevolg van onvoldoende afscheiding van groeihormoon uit de hypofyse bij kinderen, wat resulteert in weinig GH in het lichaam, onvoldoende productie van downstream signaalmoleculen die nodig zijn voor groei, en als gevolg daarvan gebrek aan groei. LUM-201, ook bekend als ibutamoren, is een oraal toegediend onderzoeksmolecuul dat de secretie van GH uit de hypofyse bevordert en een mogelijkheid biedt voor gematigde idiopathische PGHD-patiënten, die de meerderheid van de totale PGHD-populatie uitmaken, om de dagelijkse of wekelijkse injecties van de huidige of toekomstige therapieën te vermijden. Er is waargenomen dat de LUM-201 de amplitude van endogene pulsatiele GH-secretie verhoogt, wat het natuurlijke patroon van GH-secretie nabootst.