Merus N.V. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Breakthrough Therapy Designation (BTD) heeft toegekend voor zenocutuzumab (Zeno) voor de behandeling van patiënten met gevorderde niet-kleincellige longkanker (NSCLC) zonder NRG1-fusie (NRG1+), na progressie met voorafgaande systemische therapie. Deze aanwijzing voor Zeno volgt op BTD voor de behandeling van patiënten met NRG1+ alvleesklierkanker, na progressie met eerdere systemische therapie of bij patiënten die geen bevredigende alternatieve behandelingsopties hebben, onlangs aangekondigd op 30 juni 2023, Fast Track-aanwijzing voor de behandeling van patiënten met uitgezaaide vaste tumoren die NRG1-genfusies bevatten (NRG1+-kanker) en die zijn gevorderd met standaardbehandeling, aangekondigd in januari 2021, en Orphan Drug Designation voor de behandeling van patiënten met alvleesklierkanker, aangekondigd in juli 2020. BTD wordt ondersteund door gegevens van de lopende fase 1/2 eNRGy-studie en het Early Access Program (EAP) waarin de veiligheid en anti-tumoractiviteit van Zeno-monotherapie bij NRG1+-kanker worden beoordeeld (fase 1/2: NCT02912949, EAP: NCT04100694).

Gegevens van de eNRGy-studie en de EAP werden als mondelinge presentaties gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomsten van de American Society of Clinical Oncology in 2021 en 2022 (respectievelijk Abstract #3003, #105). Vanaf 1 juni 2023 zijn meer dan 175 patiënten met NRG1+ kanker behandeld met Zeno-monotherapie. BTD is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling te versnellen van een geneesmiddel voor de behandeling van een ernstige of levensbedreigende aandoening, wanneer voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan laten zien op klinisch significante eindpunten ten opzichte van beschikbare therapieën.

BTD maakt intensievere begeleiding door de FDA mogelijk voor een efficiënt medicijnontwikkelingsprogramma, een organisatorische verbintenis waarbij senior managers en ervaren reviewpersoneel, indien nodig, betrokken zijn in een collaboratieve, crossdisciplinaire review, en in aanmerking komen voor rolling review en priority review. Met deze BTD is Merus van plan om deze besprekingen met de FDA op een versnelde manier aan te gaan en vervolgens een verdere update te geven over het pad en de tijdslijn naar een mogelijke indiening van een Biologics License Application (BLA). Merus gelooft dat het verkrijgen van een partnerovereenkomst voor commercialisering een essentiële stap zal zijn om Zeno, indien goedgekeurd, naar patiënten met NRG1+ kanker te brengen.

Merus is van plan om in 2023 op een belangrijke medische conferentie een klinische update te geven over Zeno in NRG1+ kanker. Verder evalueert Merus Zeno in combinatie met androgeendeprivatietherapie (enzalutamide of abirateron) bij castratieresistente prostaatkanker (CRPC), ongeacht NRG1+ status. Merus is van plan om in de tweede helft van 2023 de eerste klinische gegevens over Zeno in CRPC te verstrekken.

Merus evalueert Zeno ook in combinatie met afatinib bij patiënten met NRG1+ NSCLC.