Mezzion Pharma Co. Ltd. heeft op 27 mei een ontmoeting gehad met de FDA Division of Cardiology and Nephrology om met de FDA de te volgen weg te bespreken voor de wettelijke goedkeuring van udenafil voor de behandeling van hartaandoeningen met één ventrikel bij kinderen met Fontan-fysiologie. Meer in het bijzonder wilde Mezzion duidelijkheid over de kritieke elementen van een aanvullende klinische studie die nodig zou kunnen zijn om de NDA indiening te voltooien.

De FDA heeft op het door Mezzion bij DCN ingediende Meeting Background Package gereageerd met gedetailleerde adviezen en aanwijzingen voor de te volgen weg voor een FDA-goedkeuring. Meer bepaald zal slechts één nieuwe klinische proef, FUEL-2, nodig zijn. FUEL-2 zal vergelijkbaar zijn met de eerder voltooide FUEL-1 proef bij adolescenten en jongvolwassenen.

Het voornaamste verschil in FUEL-2 zal de uitsluiting zijn van "Super Fontan"-patiënten met piek VO2 = 80% van voorspeld om te voorkomen dat de FUEL-2 studiepopulatie verrijkt wordt. Daarom heeft FUEL-1 geleerd dat, wanneer de "Super Fontan"-patiënten uit de FUEL-1 studiepopulatie werden uitgesloten, de subgroep zowel aan de primaire als aan de secundaire eindpunten voldeed. Daarom vol vertrouwen dat in FUEL-2 met een verrijkte doelpopulatie een soortgelijke statistische significantie voor de primaire en secundaire eindpunten zal worden bereikt.

Als de aanvullende nieuwe proef aan statistische significantie op het primaire eindpunt voldoet, dan stemt de FDA ermee in dat die proef als positief wordt beschouwd en voldoende is voor goedkeuring. De FDA heeft ook geadviseerd dat het voldoen aan de statistische significantie voor de secundaire eindpunten weliswaar de potentiële etikettering van het product zal verbeteren, maar geen voorwaarde voor goedkeuring zal zijn. Mezzion verwacht in de komende maanden de eerste patiënt in te schrijven.

De FDA is het met Mezzion eens geworden over de specifieke primaire en secundaire eindpunten die moeten worden gebruikt voor het meten van de functiecapaciteit bij proefpersonen in de nieuwe proef, FUEL-2, en is verder overeengekomen dat het protocol voor deze nieuwe proef door DCN zal worden beoordeeld in het kader van een Special Protocol Assessment.