Mirum Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de inschrijving voor de Fase 2b EMBARK studie voor pediatrische patiënten met biliaire atresie, de meest voorkomende indicatie voor pediatrische levertransplantatie, is voltooid. De EMBARK-studie is een wereldwijde, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van 26 weken waarin de werkzaamheid en veiligheid van LIVMARLI (maralixibat) orale oplossing wordt geëvalueerd bij kinderen met biliaire atresie die eerder een hepatoportoenterostomie (HPE) hebben ondergaan, beter bekend als een Kasai-procedure. Topline resultaten worden naar verwachting in de tweede helft van 2023 bekendgemaakt.

De fase 2-studie EMBARK evalueert LIVMARLI® (maralixibat) orale oplossing bij patiënten met biliaire atresie na een hepatoportoenterostomie (HPE), of Kasai-procedure. EMBARK is een dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek waarin veranderingen in totaal bilirubine en serumb galzuren worden beoordeeld, die beide belangrijke indicatoren zijn voor de werkzaamheid op belangrijke markers van ziekteprogressie. Secundaire eindpunten zijn ook bilirubinenormalisatie, biomarkers van leverschade en veiligheid.

Na het 26 weken durende placebo-gecontroleerde deel van het onderzoek, begint een lange termijn open-label periode waarin alle patiënten LIVMARLI krijgen tot week 104.