Mirum Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) LIVMARLI®? (maralixibat) orale oplossing heeft goedgekeurd voor de behandeling van cholestatische pruritus bij patiënten van vijf jaar en ouder met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC). Mirum heeft later dit jaar ook een aanvullende aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (sNDA) ingediend om een formulering met een hogere concentratie van LIVMARLI, gebruikt tijdens het MARCH-onderzoek, te introduceren om uitbreiding van het label voor jongere patiënten met PFIC mogelijk te maken.

LIVMARLI is ook goedgekeurd voor de behandeling van cholESTatische pruritus bij patiënten met het Alagille syndroom (ALGS) in de VS (drie maanden en ouder), Europa (twee maanden en ouder), in Canada en andere regio's wereldwijd. De goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit het fase 3 MARCH-onderzoek, het grootste gerandomiseerde onderzoek uitgevoerd bij PFIC, met 93 patiënten uit een reeks genetische PFIC-types, waaronder PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 en niet-geïdentificeerde mutatiestatus.