Modalis Therapeutics Corporation heeft aangekondigd dat het bedrijf is toegelaten voor een mondelinge presentatie op de Global Cell & Gene Therapy Summit (8-10 juli 2024, Boston, VS), en de volgende onderzoeksresultaten zullen worden gepresenteerd door CSO, Dr. Tetsuya Yamagata. Productconcept en grondgedachte voor MDL-101, een gedifferentieerd precisiegeneesmiddel voor LAMA2-congenitale spierdystrofie (LAMA2-CMD). Preklinische gegevens ondersteunen werkzaamheid in LAMA-2 knock-out muizen (dyW ziektemodel muizen) en doelbetrokkenheid in niet-menselijke primaten (NHP's).

De mogelijkheid dat CRISPR-gebaseerde epigenoombewerkingstechnologie klinische werkzaamheid vertoont als therapeutische benadering voor de behandeling van ernstige genetische ziekten. MDL-101 is een experimentele therapie voor epigenoommodulatie die wordt onderzocht voor de behandeling van LAMA2-Congenitale Spierdystrofie (LAMA2-CMD). MDL-101 bestaat uit een gidsnucleotide die gericht is op het LAMA-1-gen, een zeer homoloog zustergen van het ziekteveroorzakende LAMA-2-gen, enzyme-null Cas9 (dCas9) gefuseerd met een transactiverend domein dat wordt aangestuurd door een spierspecifieke promoter en gecodeerd in een spierspecifieke AAV-vector.

MDL-101 verhoogt de LAMA-1-genproducten in het spierweefsel van patiënten om het functieverlies te compenseren dat wordt veroorzaakt door mutatie van LAMA-2, en heeft daarom het potentieel om een eenmalig, duurzaam behandelingsvoordeel te bieden aan mensen die leven met LAMA2-CMD. Modalis Therapeutics ontwikkelt genetische precisiegeneesmiddelen met behulp van epigenoom editing-technologie. Modalis werkt aan therapieën voor genetische weesziekten met behulp van zijn gepatenteerde CRISPR-GNDM®-technologie die gen/locus-specifieke modulatie van genexpressie of epigenetische bewerking mogelijk maakt zonder dat DNA hoeft te worden gesplitst of de DNA-sequentie hoeft te worden gewijzigd.

Het bedrijf heeft zijn hoofdkantoor in Tokio, met laboratoria en faciliteiten in Waltham Massachusetts, en staat genoteerd op de groeimarkt van de beurs van Tokio.