Moleculin Biotech, Inc. kondigde de start aan van een door een onderzoeker geïnitieerde Fase 2-studie waarin WP1066 wordt geëvalueerd in combinatie met bestralingstherapie voor de behandeling van volwassenen met glioblastoom (NU 21C06). De studie wordt uitgevoerd onder de Investigative New Drug Application (IND) van Northwestern University, die verwijst naar de eigen IND van het bedrijf, die in april 2022 werd goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Dit onderzoek wordt gefinancierd door de National Institutes of Health (NIH) en BrainUp®, een non-profitorganisatie die zich inzet voor de bewustwording van hersenkanker.

WP1066 is Moleculins immuun-/transcriptiemodulator, ontworpen om de immuunrespons op tumoren te stimuleren door de afwijkende activiteit van regulerende T-cellen te remmen en tegelijkertijd belangrijke oncogene transcriptiefactoren te remmen, waaronder p-STAT3 (gefosforyleerde signaaltransducer en activator van transcriptie 3), c-Myc (een cellulaire signaaltransducer genoemd naar een homoloog vogelvirus genaamd Myelocytomatosis) en HIF-1a (hypoxia-induceerbare factor 1a). Deze transcriptiefactoren zijn veelgezochte doelwitten vanwege hun rol in het overleven en de proliferatie van kankercellen, angiogenese (het coöpteren van vasculatuur voor bloedtoevoer), invasie, metastase en ontsteking die gepaard gaan met tumoren. De NU 21C06 studie is een Fase 2, open-label, multi-arm studie van bestralingstherapie in combinatie met WP1066 bij nieuw gediagnosticeerde IDH (isocitraat dehydrogenase) wild-type, MGMT-ongemethyleerde glioblastoma-patiënten.

De primaire uitkomstmaat voor het onderzoek is progressievrije overleving en secundaire uitkomstmaten omvatten analyse van de tumormicro-omgeving. Glioblastoom is een veel voorkomende tumor die in de hersenen ontstaat. De gemiddelde jaarlijkse leeftijdsgecorrigeerde incidentie van glioblastoom is 3,19 per 100.000 personen in de Verenigde Staten. Glioblastoom is de meest agressieve kwaadaardige primaire hersentumor met een mediane overleving van slechts 15 maanden.

Het is de meest voorkomende kwaadaardige primaire hersentumor, die 54% van alle gliomen en 16% van alle primaire hersentumoren uitmaakt.3 Ondanks de vooruitgang bij andere vormen van kanker, is de overlevingskans voor glioblastoom de afgelopen drie decennia niet significant veranderd. Moleculin heeft een aanwijzing als weesgeneesmiddel gekregen voor WP1066 voor de behandeling van hersentumoren, evenals een aanwijzing als zeldzame pediatrische aandoening voor drie andere pediatrische indicaties.