Moleculin Biotech, Inc. heeft een voorlopige update gegeven over de recente klinische activiteit en de verwachte mijlpalen op korte termijn voor haar hoofdprogramma MB-106 voor de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML) na de indiening van haar aanvraag voor het boekjaar 2023 bij de Securities and Exchange Commission. In 2023 startte Moleculin haar MB-106 klinische studie met AnnAraC voor de behandeling van AML in een all-comers studie, waarbij proefpersonen werden geaccepteerd zonder rekening te houden met het aantal eerdere therapieën in het fase 1-gedeelte met een limiet van twee eerdere therapieën in het fase 2-gedeelte. Negen klinische locaties in Polen en Italië zijn geactiveerd voor de MB-106.

Tot op heden zijn er 20 proefpersonen ingeschreven in de volledige MB-106 Fase 1B/2 studie met twee proefpersonen die nog niet geëvalueerd kunnen worden. Eind januari 2024 voltooide het bedrijf de rekrutering van het gewenste aantal proefpersonen uit de 2e lijn en begon het met de voorbereidingen voor een EoP2-vergadering (End of Phase 2) met de FDA. Daarnaast heeft Moleculin het MB-106 studieprotocol uitgebreid met proefpersonen uit de 1e lijn om gegevens te verkrijgen voor het opzetten van een mogelijke bevestigende Fase 3 studie na goedkeuring, maar verwacht niet dat de toevoeging van dit cohort de EoP2 vergadering zal vertragen.

De studie heeft tot nu toe drie 1e lijns proefpersonen gerekruteerd, waarvan één CR en één nog niet evalueerbaar. Het huidige geplande traject van Moleculin voor goedkeuring van Annamycine in combinatie met Cytarabine voor de behandeling van AML is als 2e-lijnstherapie. Daarom ligt de focus voornamelijk op het verkrijgen van een versnelde goedkeuring voor de behandeling van personen in de 2e lijn (personen die recidief of refractair waren voor een AML-therapie in de 1e lijn, ongeacht of de proefpersoon "geschikt" of "ongeschikt" werd geacht).

Moleculin is begonnen met het rekruteren van 1e lijns proefpersonen voor dit onderzoek om gegevens te verkrijgen voor een mogelijk toekomstig bevestigend Fase 3 klinisch onderzoek bij 1e lijns patiënten. Hieronder vindt u een samenvattende tabel met de voorlopige resultaten van MB-106, die onderhevig zijn aan wijzigingen. Het totale aantal CR's in beide fasen tot nu toe in MB-106 vertegenwoordigt een complete respons samengesteld (CRc) percentage van 39% in alle momenteel evalueerbare, behandelbare proefpersonen (n= 18) met twee extra gerekruteerde, nog niet evalueerbare proefpersonen.

Deze proefpersonen hadden 0-6 eerdere therapieën. Dit bestaat uit een CR van 33% en CRi van 6%. Gegevens over de duurzaamheid zijn in ontwikkeling en tot op heden is er één CRc teruggevallen.

De eerste CR werd behandeld in februari 2023 en blijft na meer dan een jaar duurzaam in remissie. De duurzaamheid van CR's wordt bevestigd door herhaalde beenmergaspiraties (BMA's). De mediane leeftijd van alle gerekruteerde proefpersonen is 69 jaar, variërend van 19 tot 78 jaar.

De mediane duurzaamheid zal worden vastgesteld naarmate de onderzoeksgegevens rijpen. In deze studie kunnen maximaal 28 proefpersonen worden gerekruteerd, maar omdat het bedrijf al het gewenste aantal proefpersonen uit de 2e lijn heeft gerekruteerd om een EoP2-vergadering met de FDA te ondersteunen, kan het bedrijf ervoor kiezen om deze studie met minder dan 28 proefpersonen te voltooien. De studie gaat verder met de rekrutering voor behandeling als 1e- en 3e-lijnstherapie.

Aangezien Moleculin van plan is om AnnAraC te positioneren voor goedkeuring als behandeling in de 2e lijn, is het bedrijf van mening dat de belangrijkste gegevens van deze studie de resultaten zijn bij proefpersonen in de 2e lijn (exclusief proefpersonen die ofwel 1e lijn ofwel 3e lijn en verder zijn). Gestratificeerd voor die populatie (n=10) is het CRc-percentage 60%, bestaande uit een CR-percentage van 50% en een CRi van 10%.