Neuren Pharmaceuticals heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) toestemming gekregen om door te gaan met de Fase 2 studie van NNZ-2591 bij het Pitt Hopkins syndroom (PTHS). De Investigational New Drug-aanvraag (IND) voor het PTHS-programma is nu actief. De Fase 2-studie zal worden uitgevoerd in vier ziekenhuizen in de Verenigde Staten, waarbij tot 20 kinderen van 3 tot 17 jaar met PTHS zullen worden ingeschreven om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid gedurende 13 weken behandeling met NNZ-2591 te onderzoeken. De start is afhankelijk van ethische goedkeuring door de Institutional Review Boards (IRB's). Top-line resultaten van de proef worden verwacht in H1 2023. Neuren heeft onlangs ook de goedkeuring van de FDA gekregen om verder te gaan met Fase 2-studies met NNZ-2591 in het Angelman-syndroom en het Phelan-McDermid-syndroom. Parallel aan de drie Fase 2-studies voert Neuren het voorbereidende werk uit voor de Fase 3-ontwikkeling van NNZ-2591 voor meerdere indicaties.