Neuren Pharmaceuticals Limited heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Investigational New Drug (IND) aanvraag van Neuren voor NNZ-2591 bij het Prader-Willi syndroom (PWS) heeft beoordeeld en Neuren toestemming heeft gegeven om door te gaan met de geplande fase 2 klinische studie bij kinderen met PWS. Neuren ontwikkelt NNZ-2591 voor vier ernstige neurologische aandoeningen die ontstaan in de vroege kinderjaren. Momenteel lopen er fase 2-onderzoeken bij kinderen met de syndromen van Angelman, Phelan-McDermid en Pitt Hopkins, waarvoor geen goedgekeurde geneesmiddelen bestaan.

Alle vier de programma's zijn door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel. Neuren rapporteerde eerder positieve resultaten in het Magel2-null muismodel van het Prader-Willi syndroom, waarbij behandeling met NNZ-2591 gedurende 6 weken de vetmassa, insulinespiegels, IGF-1 niveaus en alle gedragsstoornissen normaliseerde.