NeuroSense Therapeutics L. kondigde resultaten aan van Fase III van haar biomarkerstudie die uitgevoerd wordt in samenwerking met het Massachusetts General Hospital om PrimeC, NeuroSense's voornaamste kandidaat-combinatiegeneesmiddel voor de behandeling van amyotrofe laterale sclerose, te evalueren. PrimeC wordt momenteel geëvalueerd in NeuroSense's Fase IIb PARADIGM studie, na de succesvolle afsluiting van de Fase IIa studie, die aan de primaire eindpunten voldeed. Het doel van de eerste ALS biomarkerstudie was het karakteriseren van de basisverschijnselen die worden waargenomen bij mensen die met ALS leven.

De studie identificeerde nieuwe ALS-biomarkers die indicatief zijn voor het werkingsmechanisme van PrimeC, via een analyse waarbij bloedmonsters van gezonde mensen en van mensen met ALS met elkaar werden vergeleken. Stapeling van TDP-43 en neuro-inflammatie via prostagladin2 behoorden tot de gekarakteriseerde ziektemodificerende doelwitten, samen met miRNA-dysregulatie, ijzerstapeling, lysosomale disfunctie, en verminderde autofagie. In Fase II werd het therapeutisch effect van PrimeC onderzocht.

In de fase IIa-studie van NeuroSense werden bloedmonsters geanalyseerd om het longitudinale effect van PrimeC op de in fase I geïdentificeerde biomarkers te bepalen. Na 12 maanden toediening van PrimeC werden statistisch significante veranderingen in belangrijke ALS-gerelateerde biomarkers waargenomen bij deelnemers aan de studie. Bovendien werd in de studie een correlatie vastgesteld tussen de vastgestelde klinisch zinvolle resultaten en modulaties in die biomarkers. De fase III natuurlijke-historische studie analyseerde bloedmonsters van mensen die met ALS leven en met standaardzorg worden behandeld.

Voorlopige resultaten tonen aan dat de niveaus van ziektegerelateerde biomarkers stabiel en onveranderd blijven bij mensen die met ALS leven, in tegenstelling tot de statistisch significante daling die in deze biomarkers werd vastgesteld toen PrimeC naast de standaardbehandeling werd toegediend. De resultaten van fase III bevestigen verder de MOA van PrimeC, en vergroten het inzicht in ALS-gerelateerde biomarkers en hun correlatie met de progressie van ALS-symptomen.