NLS Pharmaceutics Ltd. kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) het volledige protocol voor de NLS-1031 studie, onderdeel van het fase 3 programma voor Mazindol ER, genaamd AMAZE, heeft beoordeeld. Daarnaast kondigde het bedrijf aan dat het Fase 3 klinische onderzoeksprotocol om de veiligheid en werkzaamheid van Mazindol ER bij patiënten met narcolepsie type 1 te evalueren, is goedgekeurd door de onafhankelijke Institutional Review Board ("IRB"). Het AMAZE-programma omvat twee bijna identieke dubbelblinde fase 3-studies (N=50 elk) waarin Mazindol ER wordt onderzocht versus placebo bij volwassen patiënten met narcolepsie, die deze zomer van start gaan op meerdere locaties, uitsluitend in de VS. Op basis van de aanbevelingen van de FDA zullen beide Fase 3 studies het aantal wekelijkse kataplexie-episodes meten als primair eindpunt gedurende 8 weken behandeling en overmatige slaperigheid overdag als secundair doel met behulp van het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-SRI) en de Epworth Sleepiness Scale (ESS).

Om in aanmerking te komen voor deelname aan de OLE-studie moeten patiënten ten minste 18 jaar oud zijn en de diagnose narcolepsie met kataplexie hebben gekregen. NLS heeft eerder gerapporteerd over de resultaten van de Fase 2 studie bij narcolepsie waarin Mazindol ER voldeed aan alle primaire en secundaire eindpunten. Patiënten die werden behandeld met Mazindol ER in de gerandomiseerde Fase 2 studie toonden voortdurende verbetering nadat ze waren overgegaan naar de OLE studie en patiënten die werden behandeld met placebo in de gerandomiseerde Fase 2 studie en die vervolgens Mazindol ER kregen in de OLE studie toonden een vergelijkbare werkzaamheid als de met Mazindol ER behandelde patiënten in de gerandomiseerde studie.

Gegevens van de fase 2-studies werden begin juni gepresenteerd op SLEEP 2023, de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Sleep Medicine (AASM) en de Sleep Research Society (SRS). Een IRB werkt volgens de FDA-voorschriften en is een door de FDA geregistreerde groep die formeel is aangewezen om biomedisch onderzoek met menselijke proefpersonen te beoordelen en te controleren. In overeenstemming met de FDA-voorschriften heeft een IRB de bevoegdheid om onderzoek goed te keuren, wijzigingen te eisen (om goedkeuring te verkrijgen) of af te keuren.

Het doel van de beoordeling door de IRB is om zowel vooraf als periodiek te garanderen dat de juiste stappen worden genomen om de rechten en het welzijn van mensen die als proefpersoon aan het onderzoek deelnemen, te beschermen. Om dit doel te bereiken, gebruiken IRB's een groepsproces om onderzoeksprotocollen en gerelateerde materialen (bijv. geïnformeerde toestemmingsdocumenten en onderzoekersbrochures) te beoordelen om de bescherming van de rechten en het welzijn van de proefpersonen te garanderen.