Northwest Biotherapeutics heeft aangekondigd dat er een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) is ingediend bij de Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk voor DCVax®?-L voor glioblastoma hersenkanker. De MAA vraagt goedkeuring voor de commercialisering van DCVax-L voor zowel nieuw gediagnosticeerde als terugkerende glioblastoma (GBM). De aanvraag vraagt ook om in aanmerking te komen voor het snelle 150-dagen beoordelingstraject van de MHRA, dat het bureau heeft ingesteld voor nieuwe geneesmiddelen voor ernstige onbeantwoorde medische behoeften.

GBM is de meest dodelijke en meest voorkomende vorm van primaire hersenkanker. Ondanks meer dan 400 klinische onderzoeken met een breed scala aan behandelingsmiddelen, is de overleving van nieuw gediagnosticeerde GBM-patiënten slechts 15-17 maanden en is deze in 20 jaar niet significant verbeterd; de overleving van terugkerende GBM-patiënten is slechts 6-8 maanden en is in 30 jaar niet verbeterd. De internationale Fase III-studie van het bedrijf toonde een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verlenging van de mediane overleving aan in zowel nieuw gediagnosticeerde als terugkerende GBM bij patiënten die behandeld werden met DCVax-L in vergelijking met onafhankelijk geselecteerde, gematchte, gelijktijdige, vooraf gespecificeerde externe controles.

Het onderzoek toonde ook meer dan een verdubbeling aan van het percentage patiënten dat na 5 jaar nog in leven was bij nieuw gediagnosticeerde GBM, en meer dan een verdubbeling van het aantal patiënten dat na 3 jaar na tumorrecidief nog in leven was bij terugkerende GBM-patiënten, hoewel het aantal patiënten dat beschikbaar was voor vergelijking op late tijdstippen klein was, vooral in de externe controlepopulaties. Een van de belangrijkste factoren waardoor GBM zo moeilijk te behandelen is, is dat het een extreem heterogene tumor is. DCVax-Direct heeft in wezen hetzelfde werkingsmechanisme als DCVax-L, behalve dat de tumordoelwiteiwitten door de dendritische cellen in situ in de tumor worden opgenomen na een intra-tumorale injectie, in plaats van uit tumorlysaat van een chirurgisch verwijderd tumorweefselmonster.

Het bedrijf kijkt uit naar de hervatting van de klinische ontwikkeling van DCVax-Direct voor een groot aantal inoperabele vaste tumoren. Voor de GBM MAA verwacht het bedrijf dat het beoordelingsproces een periode zal zijn van intensieve en uitgebreide verdere werkzaamheden, waaronder het beantwoorden van vragen en verzoeken om meer informatie door de regelgevende instantie, evenals het voorbereiden op en ondergaan van gedetailleerde inspecties van de contractonderzoeksorganisaties (CRO's) die de studie hebben beheerd, de sponsor, het Trial Master File, een aantal individuele studiesites die door de regelgevende instantie zijn geselecteerd uit de 94 sites die aan de studie hebben deelgenomen, de GMP-faciliteit en productie-informatie.