Novartis kondigt aan dat fase III APPOINT-PNH studie van onderzoek naar orale monotherapie Iptacopan in complement-inhibitor-Naïve (inclusief anti-C5 therapieën) volwassenen met PNH het primaire eindpunt heeft gehaald.

Novartis heeft aangekondigd dat de fase III-studie APPOINT-PNH (NCT04820530) van de experimentele orale monotherapie iptacopan bij volwassenen met PNH die geen complementinhibitoren gebruiken (inclusief anti-C5-therapieën), het primaire eindpunt heeft gehaald. Uit de eerste resultaten bleek dat een significant deel van de patiënten die werden behandeld met iptacopan (200 mg tweemaal daags) na 24 weken een klinisch zinvolle verhoging van het hemoglobinegehalte met 2 g/dL of meer ten opzichte van de uitgangswaarde bereikte zonder dat bloedtransfusies nodig waren. In het onderzoek was het veiligheidsprofiel van iptacopan monotherapie consistent met eerder gerapporteerde gegevens.

Gedetailleerde gegevens zullen worden gepresenteerd op een komende medische bijeenkomst en worden opgenomen als onderdeel van wereldwijde regelgevende aanvragen in 2023. De belangrijkste resultaten van de cruciale Fase III-studie APPLY-PNH werden onlangs bekendgemaakt. De twee primaire eindpunten werden gehaald, waarbij iptacopan superieur bleek aan anti-C5-therapieën (eculizumab of ravulizumab) bij volwassenen met PNH die ondanks eerdere anti-C5-behandeling nog steeds bloedarmoede hebben.

De studie toonde een statistisch significante en klinisch betekenisvolle toename van het percentage iptacopan-behandelde patiënten dat 2 g/dL of meer hemoglobine-niveauverhogingen bereikt ten opzichte van de uitgangswaarde, en 12 g/dL of meer hemoglobine-niveaus, beide zonder de noodzaak van bloedtransfusies na 24 weken, in vergelijking met anti-C5-therapieën. Novartis is de patiënten en klinische onderzoekers dankbaar voor hun tijd, vertrouwen en toewijding die dit PNH-onderzoek mogelijk hebben gemaakt, en is verheugd om het potentieel van iptacopan als eerste orale monotherapie voor patiënten met PNH verder te onderzoeken. Iptacopan wordt ook onderzocht in Fase III-onderzoeken voor de complement-gemedieerde nierziekten (CMKD's) C3-glomerulopathie (APPEAR-C3G [NCT04817618]), IgA-nefropathie (APPLAUSE-IgAN [NCT04578834]), en atypisch hemolytisch uremisch syndroom (APPELHUS [NCT04889430]), evenals in een aantal aanvullende indicaties in Fase II.