Ocugen, Inc. kondigde aan dat de FDA de inschrijving van pediatrische patiënten in de lopende OCU400 Fase 1/2 studie heeft goedgekeurd. De inschrijving van volwassen RP-patiënten in de Fase 1/2-studie is voltooid - volgens protocol - en de inschrijving van patiënten met LCA wordt voortgezet. Het bedrijf is van plan de Fase 3-studie eind 2023 te starten.

In tegenstelling tot single-gen vervangingstherapieën, die slechts één genetische mutatie aanpakken, gelooft Ocugen dat haar modifier gentherapie platform, door het gebruik van Nuclear Hormone Receptors (NHR's), een nieuwe benadering vertegenwoordigt die het potentieel heeft om meerdere netvliesziekten veroorzaakt door mutaties in meerdere genen met één product aan te pakken, en mogelijk complexe ziekten aan te pakken die worden veroorzaakt door onevenwichtigheden in meerdere gen-netwerken. Hoewel single-gene vervangingstherapieën veelbelovend zijn gebleken bij zeldzame netvliesziekten, zijn zij zeer specifiek en kunnen zij geen verbetering brengen in een veelheid van ziekteveroorzakende genetische defecten. RP en LCA worden bijvoorbeeld in verband gebracht met mutaties in respectievelijk meer dan 100 en meer dan 25 genen.

Ocugen is het enige bedrijf met een gen-agnostisch modificatieplatform dat erop gericht is dit therapieparadigma met één gen te veranderen door de introductie van een functioneel gen om de expressie van meerdere genen en gen-netwerken te wijzigen. Het bedrijf gelooft dat de prevalentie van patiënten in de Verenigde Staten alleen al een aanzienlijke waarde op lange termijn zou bieden, met RP en LCA die respectievelijk 110.000 en 15.000 mensen treffen. Ocugen's gen-agnostische modifier gentherapieproduct gebaseerd op het NHR-gen, NR2E3.

NR2E3 regelt verschillende fysiologische functies binnen het netvlies - zoals de ontwikkeling en instandhouding van fotoreceptoren, metabolisme, fototransductie, ontsteking en netwerken voor celoverleving. Door zijn verschillende functies reset OCU400 veranderde/aangetaste cellulaire gen-netwerken en brengt homeostase tot stand - een staat van evenwicht, die het potentieel heeft om de gezondheid en functie van het netvlies te verbeteren bij patiënten met erfelijke netvliesziekten.