Organovo Holdings, Inc. heeft aangekondigd dat het met succes het gebruik van zijn eerste model voor inflammatoire darmziekten (IBD) heeft bevorderd en de volgende mijlpaal, doelvalidatie, heeft bereikt. Het bedrijf kondigde in mei 2022 aan dat het een succesvol model voor de ziekte van Crohn had bereikt dat belangrijke aspecten van de biologie van de patiënt aantoont die verschillen van een niet-zieke toestand en dat het model zou worden gebruikt om therapeutica te vinden en te karakteriseren. Het model voor de ziekte van Crohn is sindsdien gebruikt om de biologie van de ziekte te begrijpen en specifieke genendoelen te identificeren.

De behandeling van sommige van die targets, door een verbinding rechtstreeks in het 3D-weefselmodel in te brengen die de target beïnvloedt, blijkt de ziekte reproduceerbaar te verminderen. Meerdere doelwitten worden nu als gevalideerd beschouwd, en zij vertegenwoordigen specifieke geneesmiddelenkansen die het bedrijf wil benutten. Organovo wil tegen eind 2022 ten minste één doelwit naar de medicinale chemie brengen om een eigen nieuw geneesmiddel voor de ziekte van Crohn te ontwikkelen.

Meer dan 1 miljoen mensen in Noord-Amerika lijden aan de ziekte van Crohn en de prevalentie ervan neemt wereldwijd toe. Omdat de ziekte progressief is, heeft meer dan 70% ten minste één chirurgische ingreep nodig om de symptomen te verlichten. De huidige geneesmiddelen kunnen de progressie bij ongeveer 50% van de patiënten vertragen, maar geen van deze geneesmiddelen is genezend. Defecten in het darmslijmvlies en ontstekingen kunnen leiden tot buikpijn, ernstige diarree, vermoeidheid, gewichtsverlies, ondervoeding en een lagere levenskwaliteit.

Chronische ontsteking leidt tot zweren, fistels en darmobstructies veroorzaakt door fibrose. Organovo gelooft dat zijn 3D-weefseltechnologieën zeer geschikt zijn voor het ontdekken van geneesmiddelen en doelwitten bij IBD, omdat ze een functioneel darmepitheel bevatten dat door de ziekte is aangetast en een stromale laag die ziekteafhankelijke fibrose vertoont, belangrijke doelwitten voor therapie. Het ontdekkingsproces van geneesmiddelen met behulp van 3D-weefsels bestaat uit verschillende stappen.

Twee vroege stappen die uniek zijn in de aanpak van Organovo voor het ontdekken van geneesmiddelen zijn het creëren van een ziektemodel, gevolgd door het ontdekken en valideren van doelwitten.