Oryzon Genomics, S.A. kondigde aan dat het bedrijf een update presenteerde over vafidemstat's lopende Fase IIb PORTICO studie in borderline persoonlijkheidsstoornis (BPD) op het 36e European College of Neuropsychopharmacology (ECNP) Congres, gehouden op 7-10 oktober in Barcelona, Spanje. Oryzon presenteerde een mededeling op de poster getiteld "PORTICO -- Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, adaptief fase IIb-onderzoek met vafidemstat bij borderlinepersoonlijkheidsstoornis -- samengevoegde basislijnkenmerken, demografische gegevens en veiligheid", dat werd gepresenteerd door Dr. Michael Ropacki, Oryzons CMO voor CNS. PORTICO schreef de laatste patiënt in juli 2023 in.

De gegevens die op ECNP-2023 werden gepresenteerd, komen overeen met de analyse van de geaggregeerde geblindeerde veiligheidsgegevens die vanaf 23 augustus 2023 werden geknipt. In september 2023 had PORTICO 210 deelnemers gerandomiseerd en 131 van de oorspronkelijk geplande deelnemers (N = 150) hadden het onderzoek al voltooid. De verkregen resultaten bevestigen dat PORTICO een representatieve BPD-populatie uit de echte wereld inschreef, waarbij rekening werd gehouden met veel voorkomende comorbiditeiten en gelijktijdige medicatie die gewoonlijk uitgesloten worden in andere BPD-onderzoeken, en waarbij proefpersonen psychotherapie konden krijgen tijdens het onderzoek.

De uitvalpercentages waren lager dan in de meest recente klinische studie naar BPD. Tot slot ondersteunen de gecombineerde geblindeerde veiligheidsgegevens van de volledig ingeschreven proefpersonen dat vafidemstat uiterst veilig en goed verdragen werd, met een laag aantal stopzettingen (2%) als gevolg van behandelings-ergeente ongewenste voorvallen (TEAE's) en 0% als gevolg van ernstige TEAE's (STEAE's). Er werd slechts één ernstige TEAE gemeld, die tijdens het onderzoek volledig herstelde/oploste.

Het team van Oryzon bestaat uit hooggekwalificeerde professionals uit de farmaceutische industrie, gevestigd in Barcelona, Boston en San Diego. Oryzon heeft een geavanceerde klinische portefeuille met twee LSD1-remmers, vafidemstat in het CZS en iadademstat in de oncologie, in verschillende Fase II klinische studies. Het bedrijf heeft nog andere pijplijnproducten die gericht zijn tegen andere epigenetische doelwitten.

De molecule werkt op verschillende niveaus: het vermindert cognitieve stoornissen, waaronder geheugenverlies en neuro-inflammatie, en heeft tegelijkertijd neuroprotectieve effecten. In dierstudies herstelt vafidemstat niet alleen het geheugen, maar vermindert het ook de verergerde agressiviteit van SAMP8-muizen, een model voor versnelde veroudering en de ziekte van Alzheimer (AD), tot normale niveaus en vermindert het ook sociale vermijding en verbetert het de sociale vermijding en verbetert het de socialiteit in muismodellen. Bovendien vertoont vafidemstat een snelle, sterke en duurzame werkzaamheid in verschillende preklinische modellen van multiple sclerose (MS).

Oryzon heeft twee Fase IIa klinische onderzoeken uitgevoerd naar agressiviteit bij patiënten met verschillende psychiatrische stoornissen (REIMAGINE) en bij agressieve/geagiteerde patiënten met matige of ernstige AD (REIMAGINE-AD), met positieve klinische resultaten in beide onderzoeken. Andere afgeronde klinische fase IIa-studies met vafidemstat omvatten de ETHERAL-studie bij patiënten met milde tot matige AD, waar een significante vermindering van de ontstekingsbiomarker YKL40 werd waargenomen na 6 en 12 maanden behandeling, en de pilootstudie op kleine schaal SATEEN bij relapsremmende en secundair progressieve MS, waar ook ontstekingsremmende activiteit werd waargenomen. Vafidemstat is ook getest in een Fase II-studie bij ernstige Covid-19-patiënten (ESCAPE) om te beoordelen of het geneesmiddel ARDS, een van de ernstigste complicaties van de virusinfectie, kan voorkomen.