PolTREG S.A. kondigde aan dat haar polyklonale Treg celtherapie PTG-007 een significant herstel van de insulinesecretie liet zien bij patiënten met beginnende type-1-diabetes (T1D), evenals een langere periode van ziekteremissie in vergelijking met een controlegroep die standaardzorg ontving, in een klinische studie op lange termijn naar de veiligheid en werkzaamheid van het hoofdproduct PTG-007. De studie volgde pediatrische patiënten die de autologe behandeling kregen over een periode van 7 tot 12 jaar. De belangrijkste bevindingen waren: Patiënten die PTG-007 kregen, bleven insuline afscheiden, terwijl onbehandelde patiënten in de controlegroep dat niet deden, Veiligheidsmaatregelen toonden geen significant verschil in de gezondheidsstatus van patiënten die Treg-therapie kregen in vergelijking met de controlegroep, De duur van de ziekteremissie - de ziekteperiode die gekenmerkt wordt door een matige ernst van de ziektesymptomen met een lage insulinebehoefte of insulineonafhankelijkheid - was significant langer bij patiënten die PTG-007 kregen in vergelijking met de controlegroep.

Een voorlopige schatting is dat het verschil tussen 3 en 4 jaar was, maar dat getal moet nog bevestigd worden in de definitieve resultaten. Met de studie heeft PolTREG voldaan aan een eis van het Europees Geneesmiddelenbureau om de veiligheid van Treg-therapieën ten minste 5 jaar na toediening te bevestigen. Voor zover PolTREG weet, kan op dit moment geen enkel ander bedrijf vergelijkbare langetermijnveiligheidsresultaten van Treg-therapie bij T1D laten zien.

Dit is een belangrijk concurrentievoordeel en effent de weg voor het bedrijf om een cruciale fase 2/3-studie te starten met PTG-007 voor de behandeling van T1D. PolTREG is momenteel op zoek naar partnerschapsfinanciering voor deze pivotale studie, de laatste stap die nodig is voor het verkrijgen van wettelijke goedkeuring voor commercialisering. Het bedrijf zal de gegevens binnenkort indienen voor een collegiaal getoetste wetenschappelijke publicatie.

PolTREG heeft een van de grootste en meest geavanceerde pijplijnen voor Treg-therapieën voor auto-immuunziekten en ontwikkelt zowel polyklonale als gemanipuleerde therapieën. De belangrijkste kandidaat, PTG-007, een autologe polyklonale Treg-behandeling, bevindt zich in het middenstadium van klinische studies voor T1D en multiple sclerose (MS). PolTREG verwacht volgend jaar een eerste humane studie te starten met zijn CAR-Tregs voor de behandeling van twee neurodegeneratieve ziekten, MS en amyotrofe laterale sclerose (ALS).

Het bedrijf is ook bezig met de preklinische ontwikkeling van twee andere soorten gemanipuleerde Treg-cellen. PolTREG produceert al zijn Treg-therapeutica in zijn eigen GMP-gecertificeerde productiefaciliteit. Het is het eerste bedrijf ter wereld dat Treg-therapieën aan patiënten toedient en, krachtens een in Polen geldige ziekenhuisvrijstelling, het eerste bedrijf dat begint met het ontvangen van inkomsten uit een Treg-therapeuticum voor auto-immuunziekten.

De GMP productiefaciliteit is een van de grootste en meest geavanceerde van Europa, met meer dan 2100 m² laboratoriumruimte, inclusief 15 productielijnen. PolTREG heeft de optie om de faciliteit aanzienlijk uit te breiden voor de productie van de volgende generatie engineered therapies en celtherapieën. PolTREG kan zijn uitgebreide assortiment celtherapieproducten binnen 24 uur door heel Europa verzenden.