Poolbeg Pharma PLC heeft aangekondigd dat onafhankelijk onderzoek, uitgevoerd namens Poolbeg, een marktkans van > $10 miljard bevestigt voor POLB 001 bij kankerimmunotherapie-geïnduceerde CRS als een oraal toegediende preventieve therapie. Immunotherapieën tegen kanker zijn goedgekeurd in zeldzame en weesbloedkankers en het bedrijf ziet dus potentieel voor POLB 001 in een of meer van deze kankertypes. POLB 001 voor door kankerimmunotherapie geïnduceerde CRS zal worden ontwikkeld naast de bestaande portefeuille van Poolbeg, waaronder het griepprogramma, de AI-geneesmiddelontdekkingsprogramma's en de orale toediening van GLP-1 voor obesitas en andere stofwisselingsziekten.

Zeldzame en weesziekten vertegenwoordigen een aanzienlijke kans op waardecreatie voor het bedrijf en zijn aandeelhouders, aangezien deze ziekten onderverdeeld zijn en er een aanzienlijke kans blijft bestaan op innovatieve geneesmiddelen voor de behandeling van deze ernstige en vaak chronische aandoeningen. Er wordt verwacht dat het verwerven en commercialiseren van zeldzame en weesgeneesmiddelen mogelijk kan leiden tot aantrekkelijke mogelijkheden om inkomsten te genereren. Poolbeg zal gebruik maken van de expertise van het bredere team, waaronder de mensen van het voormalige Amryt-team, die een bewezen staat van dienst hebben in het succesvol ontwikkelen en op de markt brengen van weesgeneesmiddelen.

Regelgevende instanties bieden stimulansen aan bedrijven die weesgeneesmiddelen ontwikkelen, zoals lagere indieningskosten, belastingvoordelen en marktexclusiviteit na goedkeuring en de directeuren van het bedrijf zijn van mening dat Poolbeg goed gepositioneerd is om van deze mogelijkheden te profiteren. Het bedrijf kondigde ook verdere details aan over de aanzienlijke marktopportuniteit voor POLB 001 CRS geïnduceerd door CAR-T en bispecifieke antilichaambehandelingen (BsAb), waarbij CRS de meerderheid van de patiënten kan treffen en kan leiden tot een langer verblijf in het ziekenhuis, stopzetting van de behandeling en sterfterisico. Er zijn momenteel weinig goedgekeurde therapieën voor de behandeling van acute CRS en er zijn geen preventieve therapieën voor CRS.

De omvang en aantrekkelijkheid van deze markt heeft het bedrijf aangemoedigd, aangezien het gebied van immuuntherapieën tegen kanker, waaronder CAR-T en BsAb, sterk groeit en tegen 2030 naar verwachting zal groeien tot USD 100 miljard - USD 140 miljard. CRS treedt op bij de meerderheid van de CAR-T- en BsAb-behandelingen en treft vaak >70% [iv] van de patiënten. Alle vormen van CRS kunnen leiden tot langere ziekenhuisopnames, wat naar schatting USD 5,5 miljard aan ziekenhuiskosten voor de gezondheidszorg met zich meebrengt, en verdere indirecte kosten door de behandeling en follow-up van patiënten.

Een effectieve orale preventieve therapie voor door kankerimmunotherapie veroorzaakte CRS heeft het potentieel om de directe kosten in de gezondheidszorg aanzienlijk te verlagen en de toegang van patiënten tot deze geneesmiddelen te verbeteren, mogelijk ook buiten gespecialiseerde centra, terwijl de bredere marktpenetratie verder wordt vergroot. Poolbeg kondigde onlangs veelbelovende in vivo resultaten aan voor POLB 001 bij de behandeling van door kankerimmunotherapie geïnduceerde CRS, waarbij de klinische symptomen van CRS aanzienlijk verbeterden door toediening van POLB 001. Er werden dosisafhankelijke verminderingen gezien in alle gemeten proinflammatoire cytokinen in serum.