Op 2 september 2022 ontving Praxis Precision Medicines, Inc. (de “Onderneming”) een e-mailbericht van de U.S. Food and Drug Administration (de “FDA”) dat de Investigational New Drug (“IND”) aanvraag van de Onderneming voor PRAX-562, een first-in-class kleine molecule in ontwikkeling voor de behandeling van ontwikkelings- en epileptische encefalopathieën (“DEE”) als een preferentiële remmer van aanhoudende natriumstroom, in klinische wacht werd geplaatst. PRAX-562 is gedoseerd bij meer dan 130 gezonde vrijwilligers in afgeronde en lopende onderzoeken, waaronder 66 in de Verenigde Staten onder een eerste IND voor zeldzame hoofdpijnaandoeningen bij volwassenen. Na de goedkeuring van deze eerste IND heeft de Vennootschap de chronische en jeugdige toxicologieprogramma's voltooid en een tweede IND ingediend bij de FDA.

Het Bedrijf is besprekingen gestart met de FDA om opheldering te verschaffen over de preklinische en klinische gegevenspakketten in verband met de klinische hold-correspondentie. Het Bedrijf is van plan om de Fase 2 studie in pediatrische SCN2A en SCN8A DEE patiënten buiten de Verenigde Staten te starten voor het einde van 2022, en verwacht topline resultaten in 2023. Op 7 september 2022 kondigde het bedrijf zijn plan aan om de PRAX-222 EMBRAVE klinische studie te starten voor de behandeling van pediatrische patiënten met SCN2A DEE met vroege aanvallen, nadat de FDA de IND-aanvraag van het bedrijf voor het cohort van de eerste dosis had goedgekeurd.

Na het verzamelen van de veiligheids- en doeltreffendheidsgegevens van de eerste cohort patiënten in de EMBRAVE-studie, zullen de gegevens worden geëvalueerd en voorgelegd aan de FDA om toestemming te krijgen voor verdere dosisescalatie.