Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. is een geavanceerd genbewerkingbedrijf dat zich toelegt op het verbeteren van het leven (DTIL) met haar gepatenteerde ARCUS genoombewerkingplatform. Met behulp van ARCUS bestaat de pijplijn van het bedrijf uit in vivo genbewerkingkandidaten die zijn ontworpen om genezing te bieden voor een reeks genetische en infectieziekten. Het ARCUS-platform ontwikkelt in vivo genbewerkingstherapieën voor genbewerking, inclusief geneliminatie, -insertie en -excisie. ARCUS genereert met name gedefinieerde resultaten door het overheersende herstel met behulp van homologiegericht herstel (HDR) in tegenstelling tot niet-homologische end joining (NHEJ). De in vivo genbewerkingprogramma's van het bedrijf omvatten PBGENE-HBV, PBGENE-PMM, PBGENE-NVS, PBGENE-DMD, PBGENE-LL2, PBGENE-LL3 en iECURE-OTC. Het PBGENE-HBV-programma is ontwikkeld voor de mogelijke behandeling van het chronische hepatitis B-virus (HBV). Het bedrijf zet de ontwikkeling van PBGENE-PMM voort als een potentiële mogelijkheid voor de behandeling van m.3243-geassocieerde primaire mitochondriale myopathie (PMM).