Prescient Therapeutics heeft aangekondigd dat het Office of Orphan Products Development van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) weesgeneesmiddelaanwijzing heeft verleend voor PTX-100 voor de behandeling van T-cel lymfomen (TCL), waaronder cutane TCL (CTCL). Nadat Prescient in 2022 afzonderlijk ODD had ontvangen voor perifere TCL (PTCL), vroeg zij ODD aan voor CTCL. De FDA heeft nu een bredere aanwijzing toegekend dan Prescient had aangevraagd, die alle TCL's omvat.

TCL's beschrijft een groep lymfomen die zich ontwikkelen wanneer een groep witte bloedcellen, lymfocyten genaamd, uit de hand groeit. Er zijn verschillende groepen TCL, waaronder PTCL en CTCL, elk met verschillende subtypes. Tezamen vertegenwoordigen TCL's een gebied waar nog niet of slecht aan de behoeften van patiënten wordt voldaan, vooral bij patiënten met een recidief of refractaire ziekte.

Deze ODD-aanwijzing geldt nu voor alle TCL's en hun subtypen. De voordelen van een Orphan Drug Designation zijn aanzienlijk en omvatten een gegarandeerde marktexclusiviteit van zeven jaar vanaf de goedkeuring door de regelgevende instantie; en een vrijstelling van Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) vergoedingen voor weesgeneesmiddelen. Dankzij de aanwijzing als weesgeneesmiddel kan Prescient profiteren van stimulansen die de ontwikkeling van PTX-100, een eersteklas prenylatieremmer die oncogene Ras-paden in kankercellen verstoort, kunnen ondersteunen.