Prestige Biopharma Limited heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de klinische studie van fase 1/2a heeft goedgekeurd van zijn eerste anti-PAUF monoklonaal antilichaam, PBP1510 (INN: Ulenistamab), voor de behandeling van pancreaskanker. De klinische studie zal worden uitgevoerd op patiënten met gevorderde/metastatische alvleesklierkanker in het Massachusetts General Hospital en het Ronald Reagan UCLA Medical Center door hoofdonderzoekers (PI) die bestaan uit vooraanstaande autoriteiten van de Harvard Medical School en de UCLA School of Medicine. De studie heeft tot doel een optimale dosis van PBP1510 in combinatie met gemcitabine te identificeren door middel van een Fase 1 studie en verder te gaan met Fase 2a om de klinische werkzaamheid te onderzoeken.

Pancreaskanker is een zeer agressieve maligniteit die bijdraagt tot een hoge morbiditeit en mortaliteit met een algemeen overlevingspercentage in de V.S. van ongeveer 11%) op vijf jaar. Momenteel zijn de enige curatieve mogelijkheden chirurgische resectie in combinatie met adjuvante chemotherapie. Slechts 10 tot 15%) van de patiënten is echter kandidaat, omdat de diagnose in gevorderde of uitgezaaide stadia wordt gesteld, die chirurgisch niet te opereren zijn.

De beperkte doeltreffendheid van de behandelingsmodaliteiten en de snelle progressie van de pancreaskanker kunnen gedeeltelijk verklaard worden door de Pancreatic Adenocarcinoma Up-regulated Factor (PAUF) die bij de meerderheid van de patiënten met pancreaskanker wordt gevonden. PAUF speelt een belangrijke rol bij de ziekteprogressie, maar er bestaat momenteel geen gerichte moleculaire therapie tegen PAUF. Het anti-PAUF-antilichaam PBP1510 van Prestige BioPharma moet aanzienlijke voordelen opleveren voor alle patiënten die getroffen zijn door PAUF-positieve alvleesklierkanker.

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en het Koreaanse MFDS hebben in 2020 Orphan Drug Designation (ODD) verleend aan PBP1510. ODD wordt toegekend aan onderzoeksgeneesmiddelen die bedoeld zijn voor de veilige en doeltreffende behandeling van zeldzame ziekten met een onvervulde medische behoefte die weinig individuen treffen maar veel lijden veroorzaken. Deze aanwijzing biedt bepaalde voordelen en stimulansen, waaronder hulp bij klinische protocollen, gedifferentieerde evaluatieprocedures voor gezondheidstechnologiebeoordelingen in bepaalde landen, en indien goedgekeurd, exclusiviteit op de markt in de EU gedurende 10 jaar, in de VS gedurende 7 jaar.