ProKidney Corp. heeft bijgewerkte positieve tussentijdse gegevens aangekondigd van de RMCL-002 Fase 2 studie voor diabetische CKD. Deze gegevens ondersteunen de ontwikkeling van het bedrijf naar een laat ontwikkelingsstadium en positioneren het bedrijf om het behandelingsparadigma voor hoog-risico diabetische CKD-patiënten te veranderen met zijn REACT® (rilparencel) nier autologe celtherapie. Positieve tussentijdse Fase 2-gegevens tonen het potentieel aan van REACT® om de nierfunctie te behouden bij diabetische CKD-patiënten met matig en hoog risico.

Bijgewerkte tussentijdse gegevens van de REACT RMCL-002 studie ondersteunen verder onderzoek naar het potentieel van REACT om patiënten met matige en hoog-risico diabetische CKD te helpen. De bijgewerkte gegevens omvatten informatie van 83 patiënten die waren ingeschreven in de RMCL-002 studie. Alle patiënten hadden stadium 3 of 4 CKD veroorzaakt door type 2 diabetes.

De lopende klinische fase 2-studie beoordeelde ongewenste voorvallen en veranderingen in de nierfunctie, zoals gemeten door de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR), als primaire studie-eindpunten. De dataset toonde een veiligheidsprofiel dat overeenkomt met eerdere Fase 1 & 2 REACT studies, waarbij REACT een veiligheidsprofiel liet zien dat vergelijkbaar is met dat van een nierbiopsie. In het algemeen toonden de bijgewerkte fase 2-studiegegevens behoud van de nierfunctie in verschillende patiëntengroepen met gevorderde CKD veroorzaakt door type 2-diabetes, waarbij het meest opmerkelijke potentiële voordeel werd aangetoond bij patiënten met het hoogste risico op nierfalen (CKD stadium 4 met ernstige albuminurie), waar nog een aanzienlijke klinische behoefte bestaat.

Het lopende Fase 3-ontwikkelingsprogramma richten op patiënten met stadium 3b en 4 diabetische CKD met het hoogste risico op nierfalen en behoefte aan niervervangingstherapie. Op basis van deze nieuwe resultaten is het bedrijf van plan om het protocol van de lopende klinische studie van fase 1 van Proact 1 (REGEN-006) bij te werken om zich te richten op patiënten met een hoger risico op nierfalen. In de proact 1 fase 3 klinische studie zal het eGFR inschrijvingsbereik gewijzigd worden van het huidige bereik van =20 tot = 50 ml/min/1.73m2 naar een nieuw bereik van =20 tot = 35 ml/min/1.73m2, om zich te richten op de meest ernstige patiënten, om beter aan te sluiten bij de RMCL-002 resultaten en klinische feedback.

Het bedrijf is niet van plan om het eGFR-inschrijvingsbereik voor zijn tweede Fase 3-studie, proact 2 (REGEN-016), dat momenteel =20 tot = 44 ml/min/1,73m2 is, te wijzigen. Het handhaven van het eGFR-inschrijvingsbereik van proact 2, dat de CKD fase 3B populatie omvat, zal het bedrijf in staat stellen om een breder commercieel label aan te vragen. De wijziging in het eGFR-inschrijvingsbereik voor de klinische studie van proact 1 in Fase 3 zal een vertraging veroorzaken in de inschrijving voor deze studie, en het bedrijf verwacht de inschrijving in de eerste helft van 2024 te kunnen hervatten.

Het bedrijf heeft de productie tijdelijk onderbroken om de audit door een gekwalificeerd persoon uit te voeren - Er zijn geen veiligheidsgebeurtenissen verantwoordelijk voor deze onderbreking. Tijdens een recente audit die werd uitgevoerd door de bevoegde persoon (QP) die door het bedrijf was ingehuurd om te beoordelen of het bedrijf klaar was voor de vrijgave en distributie van REACT naar de EU, werden bepaalde tekortkomingen vastgesteld in de documentatie van de kwaliteitsmanagementsystemen die moeten worden aangepakt voordat het product wordt vrijgegeven en gedistribueerd naar klinische sites in de EU. Veel van deze verbeteringen aan GMP-systemen en controleactiviteiten waren aan de gang, maar nog niet voltooid op het moment van de audit.

Het bedrijf legt de productie tijdelijk stil tot de eerste helft van 2024, terwijl het bedrijf zijn capaciteiten optimaliseert om te voldoen aan de EU- en wereldwijde normen voor zijn fase 3-programma en toekomstige commerciële productie. Het bedrijf zal zich inspannen om deze verbeteringen in de productie en documentatie gelijktijdig met de 006 pauze voor protocolwijzigingen door te voeren, zodat proact 1 naar verwachting hervat zal worden en proact 2 in de eerste helft van 2024 met de registratie zal beginnen.