Regeneron Pharmaceuticals, Inc. en Sanofi hebben aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor Dupixent® (dupilumab) als add-on onderhoudsbehandeling voor adolescenten van 12 tot 17 jaar met onvoldoende gecontroleerde chronische rhinosinusitis met nasale polyposis (CRSwNP) heeft geaccepteerd voor Priority Review. De beoogde actiedatum voor het FDA-besluit is 15 september 2024. Dupixent is momenteel goedgekeurd als add-on onderhoudsbehandeling voor volwassenen met CRSwNP bij wie de ziekte onvoldoende onder controle is.

De sBLA voor adolescenten wordt ondersteund door een extrapolatie van werkzaamheidsgegevens van twee positieve pivotale onderzoeken (SINUS-24 en SINUS-52) bij volwassenen met CRSwNP. Deze onderzoeken toonden aan dat Dupixent de ernst van neusverstopping/obstructie, de grootte van neuspoliepen en het reukvermogen aanzienlijk verbeterde, terwijl het ook de behoefte aan systemische corticosteroïden of chirurgie verminderde, na 24 weken in vergelijking met placebo. De sBLA werd ook ondersteund door de veiligheidsgegevens van Dupixent bij de momenteel goedgekeurde indicaties voor adolescenten.

De veiligheidsresultaten in zowel SINUS-24 als SINUS-52 waren over het algemeen consistent met het bekende veiligheidsprofiel van Dupixent bij de goedgekeurde indicaties. Bijwerkingen die vaker werden waargenomen met Dupixent (=3%) in vergelijking met placebo in SINUS-24 en SINUS-52 (24-weekse veiligheidspool) waren injectieplaatsreacties en artralgie. Priority Review wordt verleend aan regelgevende aanvragen voor goedkeuring van therapieën die het potentieel hebben om significante verbeteringen te bieden bij de behandeling, diagnose of preventie van ernstige aandoeningen.

Het potentiële gebruik van Dupixent bij adolescenten met CRSwNP is door geen enkele regelgevende instantie volledig geëvalueerd. CRSwNP is een chronische, terugkerende aandoening van de bovenste luchtwegen die gedeeltelijk veroorzaakt wordt door type 2 ontstekingen die de sinussen en neuspassages verstoppen. Het kan leiden tot ademhalingsmoeilijkheden, neusverstopping en neusuitvloeiing, verminderd of verlies van reuk- en smaakvermogen, druk op het gezicht, slaapstoornissen en algehele vermindering van de levenskwaliteit. Veel patiënten met CRSwNP hebben andere ontstekingsziekten van het type 2, zoals astma, die vaak ernstiger en moeilijker te behandelen zijn.

Deze co-morbide ziekten kunnen leiden tot een verhoogd risico op astma-aanvallen, een hoge symptoomlast en een aanzienlijke nadelige invloed op de gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit. In de centrale Dupixent CRSwNP-studies bij volwassenen had 59% van de patiënten ook astma. Dupixent, dat werd uitgevonden met behulp van Regeneron's gepatenteerde VelocImmune®-technologie, is een volledig humaan monoklonaal antilichaam dat de signalering van de interleukine-4 (IL-4) en interleukine-13 (IL-13) pathways remt en geen immunosuppressivum is.

Het Dupixent-ontwikkelingsprogramma heeft in Fase 3-onderzoeken significante klinische voordelen en een afname van type 2-ontsteking laten zien, waarmee is vastgesteld dat IL-4 en IL-13 belangrijke en centrale aanjagers zijn van de type 2-ontsteking die een belangrijke rol speelt in meerdere gerelateerde en vaak co-morbide ziekten. Dupixent is in meer dan 60 landen wettelijk goedgekeurd voor één of meer indicaties, waaronder bepaalde patiënten met atopische dermatitis, astma, CRSwNP, eosinofiele oesofagitis (EoE), prurigo nodularis en chronische spontane urticaria (CSU) in verschillende leeftijdsgroepen. Wereldwijd worden meer dan 850.000 patiënten met Dupixent behandeld.