REGENXBIO Inc. kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Fast Track-aanwijzing heeft toegekend aan RGX-202, een potentiële eenmalige gentherapie voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (Duchenne). Fast Track-aanwijzing is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende aandoeningen te vergemakkelijken en de beoordeling ervan te versnellen. Therapieën die deze aanwijzing krijgen, kunnen vaker in contact komen met de FDA en kunnen in aanmerking komen voor een prioritaire beoordeling.

De FDA heeft RGX-202 aangewezen als weesgeneesmiddel en als zeldzame pediatrische ziekte. Aanvullende ontwerpkenmerken, waaronder codonoptimalisatie en vermindering van het CpG-gehalte, kunnen mogelijk de genexpressie verbeteren, de omzettingsefficiëntie verhogen en de immunogeniciteit verminderen. RGX-202 is ontworpen om de toediening en gerichte expressie van genen in de skelet- en hartspier te ondersteunen met behulp van de NAV AAV8-vector, een vector die in talrijke klinische onderzoeken wordt gebruikt, en een goed gekarakteriseerde spierspecifieke promotor (Spc5-12).

RGX-202 is door de FDA aangewezen als Fast Track, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease.