REGENXBIO Inc. kondigde een programma-update aan van haar lopende klinische onderzoek naar RGX-314 voor de behandeling van natte AMD, wereldwijd een belangrijke oorzaak van gezichtsverlies. REGENXBIO kondigde positieve tussentijdse gegevens aan van de Fase II AAVIATE studie van RGX-314 voor de behandeling van natte AMD door middel van suprachoroïdale toediening. REGENXBIO presenteerde afgelopen weekend op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Ophthalmology (AAO) in Chicago ook positieve tussentijdse gegevens van de Fase I/IIa-studie voor langetermijnfollow-up (LTFU) van RGX-314 voor de behandeling van natte LMD met subretinale toediening.

Data Summary and Safety Update for the Phase II AAVIATE Trial of RGX-314 using Suprachoroidal Delivery De Phase II AAVIATE studie van RGX-314 voor de behandeling van natte AMD met in-office suprachoroidal delivery blijft positieve tussentijdse resultaten laten zien. AAVIATE is een multi-center, open-label, gerandomiseerde, actief-gecontroleerde, dosis-escalatiestudie die de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van suprachoroïdale toediening van RGX-314 evalueert. Het primaire eindpunt van het onderzoek is de gemiddelde verandering in gezichtsvermogen bij patiënten die RGX-314 krijgen toegediend, zoals gemeten aan de hand van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in week 40 ten opzichte van de uitgangswaarde, vergeleken met patiënten die maandelijkse injecties met ranibizumab krijgen.

Andere eindpunten zijn de gemiddelde verandering in centrale retinale dikte (CRT) en het aantal intravitreale injecties met anti-vasculaire endotheliale groeifactor (anti-VEGF) dat werd ontvangen na toediening van RGX-314. Per 1 augustus 2022 werd gemeld dat RGX-314 suprachoroïdale toediening goed werd verdragen bij 85 patiënten die in Cohorten 1-5 werden gedoseerd. Er werden vijftien SAE's gerapporteerd, waarvan er geen verband hield met RGX-314. Voor de totale groep van Cohorten 1-4 (n=65), waren alle veel voorkomende behandelingsnoodzakelijke adverse events (TEAE's) tot 6 maanden in het studieoog mild of matig en omvatten conjunctivale bloeding, verhoogde intraoculaire druk, episcleritis en conjunctivale hyperemie.

Milde intra-oculaire ontsteking kwam even vaak voor bij het eerste en tweede dosisniveau, met een toename van de incidentie van milde tot matige ontsteking bij het derde dosisniveau (Cohort 4). Alle intra-oculaire ontstekingen verdwenen met topische corticosteroïden. Patiënten behandeld in de RGX-314 armen en de ranibizumab controlearm blijven beide stabiele BCVA en CRT vertonen na 6 maanden.

Bovendien werd een significante vermindering van de anti-VEGF-behandelingslast na toediening van RGX-314 waargenomen in vergelijking met de gemiddelde jaarlijkse injectie gedurende de 12 maanden voorafgaand aan de toediening en varieerde van -63,8% tot -84,7% in alle cohorten. De hoogste vermindering van de behandelingslast werd waargenomen bij het derde dosisniveau, waarbij patiënten gemiddeld 1,3 injecties kregen gedurende zes maanden na toediening van RGX-314, wat neerkomt op een vermindering van 84,7% van de anti-VEGF behandelingslast. Tien van de 15 patiënten (67%) in het derde dosisniveau ontvingen geen anti-VEGF-injecties gedurende zes maanden na toediening van RGX-314.

Bij deze patiënten was de gezichtsscherpte en CRT stabiel gedurende zes maanden. Bovendien suggereren de tussentijdse gegevens van het tweede dosisniveau (Cohorten 2 en 3) dat er geen significant verschil is in veiligheid en visusresultaten voor patiënten die neutraliserend antilichaam (NAb) positief zijn.