Acer Therapeutics Inc. en haar samenwerkingspartner, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA kondigden aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) OLPRUVATM (natriumfenylbutyraat) voor orale suspensie heeft goedgekeurd in de VS voor de behandeling van bepaalde patiënten met ureumcyclusstoornissen (UCD's) waarbij sprake is van deficiënties van carbamylfosfaatsynthetase (CPS), ornithinetranscarbamylase (OTC) of argininosuccinezuursynthetase (AS). OLPRUVATM werd door de FDA goedgekeurd op grond van sectie 505(b)(2) van de Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FDCA), een regelgevingsprocedure die aanvragers toestaat zich, ten minste gedeeltelijk, te baseren op gegevens van derden voor goedkeuring. In haar New Drug Application (NDA) haalde Acer preklinische en klinische veiligheids- en werkzaamheidsgegevens aan van het referentiedrug (RLD), BUPHENYL® poeder, dat is goedgekeurd als aanvullende therapie bij de chronische behandeling van patiënten met UCD's met tekorten aan CPS, OTC of AS.

In haar NDA verstrekte Acer ook aanvullende gegevens, waaronder studies die de biologische beschikbaarheid en bio-equivalentie van OLPRUVATM vergeleken met BUPHENYL®-poeder evalueerden. Uit de gegevens van deze studies, die werden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de Society for Inherited Metabolic Disorders (SIMD) in april 2022 en de Genetic Metabolic Dieticians International (GMDI) Conferentie in mei 2022, bleek dat OLPRUVATM bio-equivalent was aan BUPHENYL® poeder.