Rhythm Pharmaceuticals, Inc. Kondigt aan dat dosering is gestart in Fase 3 studie van wekelijkse Setmelanotide bij patiënten met een genetische obesitasstoornis
13 januari 2022 om 16:30 uur
Delen
Camurus AB (publ) heeft aangekondigd dat de licentiepartner van het bedrijf, Rhythm Pharmaceuticals, de eerste patiënten heeft gedoseerd in een Fase 3-studie waarin wekelijkse setmelanotide subcutaan depot wordt geëvalueerd bij patiënten van zes jaar en ouder met een zeldzame genetische aandoening van obesitas. De Fase 3 studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde switch-studie bij patiënten met obesitas als gevolg van biallelische of heterozygote proopiomelanocortine (POMC), proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR) genetische varianten of een klinische diagnose van Bardet-Biedl Syndroom (BBS) met genetische bevestiging, die eerder waren ingeschreven in Rhythm's lange termijn, open-label dagelijkse setmelanotide uitbreidingsstudie. In de studie zullen naar verwachting 30 patiënten worden opgenomen, gerandomiseerd 1:1 om ofwel eenmaal per week setmelanotide en eenmaal per dag placebo, ofwel eenmaal per dag setmelanotide en eenmaal per week placebo te ontvangen gedurende 13 weken. Na de gerandomiseerde behandelingsperiode van 13 weken zal een cross-over plaatsvinden naar een open-label studie van 13 weken waarin alle patiënten eenmaal per week setmelanotide zullen krijgen. Het primaire werkzaamheidseindpunt is het aantal patiënten zonder gewichtstoename.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van zijn melanocortine-4 receptor (MC4R) agonisten, waaronder zijn belangrijkste product, IMCIVREE, als een precisiegeneesmiddel voor de behandeling van hyperfagie en ernstige obesitas veroorzaakt door zeldzame MC4R pathway-ziekten. IMCIVREE is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor chronische gewichtscontrole bij volwassen en pediatrische patiënten van zes jaar en ouder met monogene of syndromale obesitas als gevolg van proopiomelanocortine (POMC), proproteïneconvertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR) deficiëntie zoals bepaald door een door de FDA goedgekeurde test die varianten in POMC-, PCSK1- of LEPR-genen aantoont die worden geïnterpreteerd als pathogeen, waarschijnlijk pathogeen of van onzekere betekenis (VUS); of het Bardet-Biedl syndroom (BBS). Het evalueert setmelanotide in Fase II- en III-onderzoeken voor de behandeling van obesitas als gevolg van varianten in een van de vele genen die geassocieerd zijn met de MC4R-route.
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. Kondigt aan dat dosering is gestart in Fase 3 studie van wekelijkse Setmelanotide bij patiënten met een genetische obesitasstoornis
RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC. 
