Rhythm Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de FDA de Investigational New Drug (IND)-aanvraag van het bedrijf heeft geaccepteerd voor RM-718, een nieuwe, wekelijkse behandeling die is ontworpen om doelgerichter en krachtiger te zijn dan setmelanotide met het potentieel om geen hyperpigmentatie te veroorzaken. Rhythms belangrijkste product, IMCIVREE®? (setmelanotide), een MC4R-antagonist voor de behandeling van hyperfagie en ernstige obesitas, is door de FDA goedgekeurd voor chronische gewichtscontrole bij volwassen en pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met monogene of syndromale obesitas als gevolg van pro-opiomelanocortine (POMC), proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR) deficiëntie bevestigd door genetische testen, of patiënten met een klinische diagnose van het Bardet-Biedl syndroom (BBS).

Setmelanotide Indicatie: In de Verenigde Staten is setmelanotide geïndiceerd voor chronische gewichtsbeheersing bij volwassenen en pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met monogene of syndromale obesitas als gevolg van POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie, zoals bepaald door een door de FDA goedgekeurde test die varianten in POMC-, PC SK1- of LEPR-genen aantoont die worden geïnterpreteerd als pathogeen, waarschijnlijk pathogeen of van onzekere betekenis (VUS) of BBS. Langdurige penis erectie: Spontane penis erecties zijn gemeld in klinische onderzoeken met setmelanotide. Depressie: In klinische onderzoeken is depressie gemeld bij patiënten die met setmelanotide werden behandeld.

Alle verklaringen in dit persbericht die geen betrekking hebben op historische feiten moeten worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen, met inbegrip van maar niet beperkt tot verklaringen met betrekking tot het potentieel, de veiligheid, de werkzaamheid en de reglementaire en klinische vooruitgang van setmelanotide, met inbegrip van de verwachte tijdstippen voor de start van klinische onderzoeken en de vrijgave van klinische onderzoeksgegevens en verwachtingen met betrekking tot potentiële reglementaire aanvragen, goedkeuringen en de timing daarvan, waaronder voor RM-718 en setmelanotide, bedrijfsstrategie en -plannen, waaronder met betrekking tot de commercialisering van setmelanotide in de Verenigde Staten en Europa, de toepassing van genetische tests en het daaraan gerelateerde groeipotentieel, en verwachtingen met betrekking tot de potentiële marktkansen voor productkandidaten. Dergelijke verklaringen zijn onderhevig aan talrijke risico's en onzekerheden, waaronder, maar niet beperkt tot, risico's met betrekking tot liquiditeit en uitgaven, het vermogen om patiënten op te nemen in klinische studies, het ontwerp en de uitkomst van klinische studies, het vermogen om de nodige goedkeuringen van regelgevende instanties te verkrijgen, risico's in verband met gegevensanalyse en rapportage, het onvermogen om extra kandidaat-producten te identificeren en te ontwikkelen, ongunstige prijsvoorschriften, vergoedingspraktijken van derden of hervormingsinitiatieven in de gezondheidszorg, risico's in verband met de wet- en regelgeving met betrekking tot internationale activiteiten en de kosten van eventuele bijbehorende nalevingsprogramma's. Deze risico's en onzekerheden kunnen betrekking hebben op de invloed van concurrentie, risico's met betrekking tot rechtszaken over productaansprakelijkheid, onvermogen om samenwerkingen te onderhouden of het mislukken van deze samenwerkingen, en het mislukken van deze samenwerkingen, afhankelijkheid van derden, risico's met betrekking tot intellectuele eigendom, het vermogen om noodzakelijk personeel aan te nemen en te behouden, de invloed van de COVID-19 pandemie en algemene economische omstandigheden op de activiteiten en activiteiten, waaronder preklinische studies, klinische tests en commercialisatievooruitzichten, het niet realiseren van de verwachte voordelen van de overname van Xinvento B.V. of aanzienlijke integratieproblemen in verband met de overname, en de andere belangrijke factoren die worden besproken onder het kopje "Risicofactoren" in het Quarterly Report on Form 10-Q voor het kwartaal dat eindigde op 30 september 2023 en andere deponeringen bij de Securities and Exchange Commission. Behalve zoals wettelijk vereist, dient het bedrijf geen andere documenten in bij de Securities and Exchange Commission.