Rhythm Pharmaceuticals, Inc. kondigt de commerciële lancering aan van IMCIVREE(R) (setmelanotide) in Duitsland voor de behandeling van obesitas en controle van honger geassocieerd met het Bardet-Biedl syndroom (BBS). De Duitse Federale Gemengde Commissie (G-BA) oordeelde dat IMCIVREE in aanmerking komt voor vergoeding door de wettelijke ziekteverzekeringen voor BBS. De G-BA stemde unaniem om IMCIVREE uit te sluiten van de lijst van levensstijlvrijstellingen voor patiënten met BBS, zoals eerder gedaan werd voor biallelische pro-opiomelanocortine (POMC), inclusief proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1), deficiëntie of biallelische leptinereceptor (LEPR) deficiëntie.

BBS is een zeldzame genetische ziekte waaraan 4.000-5.000 mensen in de Europese Unie (EU) en het Verenigd Koninkrijk (VK) lijden, met een geschatte prevalentie van 1.200 mensen in Duitsland. Mensen met BBS kunnen vanaf jonge leeftijd onverzadigbare honger, ook wel hyperfagie genoemd, en ernstig overgewicht ervaren. BBS kan ook gepaard gaan met cognitieve stoornissen, polydactylie, nierfunctiestoornissen, hypogonadisme en visuele stoornissen.

IMCIVREE is de eerste en enige door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde en door de Europese Commissie (EC) goedgekeurde therapie die zich richt op de onderliggende oorzaak van hyperfagie en ernstige obesitas op jonge leeftijd, en is de enige goedgekeurde therapie voor BBS in Duitsland. Met deze lancering is IMCIVREE nu beschikbaar voor patiënten in negen wereldwijde markten, waaronder de Verenigde Staten, voor de behandeling van POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie obesitas en/of BBS. In 2022 kreeg Rhythm een handelsvergunning voor IMCIVREE van de EC voor BBS en een early-access vergunning voor setmelanotide in Frankrijk.

Rhythm verwacht IMCIVREE voor de behandeling van patiënten met BBS later dit jaar in Nederland en in 2024 in Italië, Spanje en het Verenigd Koninkrijk te lanceren.