Santhera Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat het een exclusieve licentieovereenkomst heeft gesloten met Sperogenix Therapeutics, een in China gevestigde onderneming die gespecialiseerd is in weesziekten. Krachtens deze overeenkomst zal Sperogenix een licentie nemen op vamorolone voor zeldzame ziekte-indicaties voor een totale vergoeding van maximaal 124 miljoen USD, inclusief een tweecijferige contante vergoeding vooraf en DMD-gerelateerde mijlpaalbetalingen in verband met de VS voor een gecombineerd bedrag van 20 miljoen USD, alsmede verdere tweecijferige royalty's op de nettoverkoop. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Santhera Sperogenix Therapeutics exclusieve ontwikkelings- en commercialiseringsrechten verlenen voor vamorolone voor DMD en alle andere indicaties voor zeldzame ziekten in Groot-China (met inbegrip van het Chinese vasteland, Hongkong, Macau en Taiwan). Santhera blijft verantwoordelijk voor de productie en levering, terwijl Sperogenix, een in China gevestigd bedrijf voor zeldzame ziekten dat wordt gefinancierd door Lilly Asia Ventures en Morningside Ventures, zich zal richten op regelgevend en ontwikkelingswerk en toekomstige commercialisering. Sperogenix is van plan een registratiedossier in te dienen voor vamorolone voor DMD in China na goedkeuring door de Amerikaanse FDA, wat al in 2024 zou kunnen leiden tot marktintroductie in China. Er zijn aanzienlijke kansen in de gezondheidszorg in China door het grote aantal patiënten en de grote onbeantwoorde behoeften. Hervormingen in de regelgeving hebben geleid tot een toenemend aantal goedkeuringen en introducties van innovatieve geneesmiddelen [1]. DMD staat op de Chinese lijst van zeldzame ziekten met een grote medische behoefte, erkend door de Chinese overheid [2]. De geschatte prevalentie van DMD kan oplopen tot 70.000 patiënten met een toenemend aantal diagnoses waardoor meer patiënten toegang krijgen tot zorg in deskundige centra. Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling voor DMD in China. Sperogenix zal proactief samenwerken met de gezondheidsautoriteiten in China om een versneld reglementair traject voor vamorolone te bekomen. Santhera is van plan vamorolone voor de behandeling van DMD te commercialiseren via haar eigen organisatie in de Verenigde Staten en de belangrijkste markten in Europa, en streeft naar samenwerkingsverbanden buiten deze regio's voor DMD en voor bijkomende indicaties wereldwijd. De onderneming zal in Q1-2022 beginnen met de indiening van een doorlopende NDA in de VS, waarmee de weg wordt geëffend voor een eerste lancering begin 2023 in de VS, gevolgd door een aanvraag voor een Europese vergunning voor het in de handel brengen in Q2-2022. Santhera raamt het piekproductverkooppotentieel voor vamorolone voor de indicatie DMD alleen al op meer dan 500 miljoen USD in de VS en de grote vijf Europese landen samen.