Sarepta Therapeutics, Inc. heeft nieuwe functionele gegevens gedeeld over meerdere studies van het klinische ontwikkelingsprogramma voor SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) voor de behandeling van Duchenne musculaire dystrofie. SRP-9001 is een experimentele gentherapie voor Duchenne die wordt ontwikkeld in samenwerking met Roche. De gegevens worden deze week gepresenteerd op het 17e Internationale Congres over Neuromusculaire Ziekten (ICNMD 2022) in Brussel.

Tot de belangrijkste bevindingen behoren nieuwe, één jaar durende functionele resultaten van studie SRP-9001-103 (ENDEAVOR), waarin commercieel representatief SRP-9001-materiaal wordt gebruikt in de commerciële doeldosis. De resultaten van Cohort 1 (n=20, leeftijd 4 tot 7) toonden een verbetering aan van 3,8 punten (niet-gecorrigeerde gemiddelden) en 3,2 punten (kleinste kwadratische gemiddelden) op de North Star Ambulatory Assessment* (NSAA) 52 weken na de behandeling, vergeleken met een propensity-score gewogen externe controle.** Bovendien vertoonden over meerdere nieuwe analyses, die hieronder besproken worden, de met SRP-9001 behandelde patiënten een statistisch significant en klinisch betekenisvol voordeel tegenover propensity-matched externe controles en de resultaten wijken positief af van de natuurlijke geschiedenis van deze degeneratieve ziekte in de loop van de tijd. Resultaten van studie SRP-9001-103, ENDEAVOR (commercieel representatief materiaal): In Cohort 1 (n=20, leeftijden 4 tot 7) vertoonden de met SRP-9001 behandelde patiënten een verbetering van 3,8 punten (ongecorrigeerde gemiddelden) en een verbetering van 3,2 punten (kleinste kwadratische gemiddelden) op het NSAA één jaar na de behandeling, vergeleken met een propensity-score gewogen externe controle (p=0,0001).

Eén jaar na de behandeling verbeterden de NSAA-totaalscores van de met SRP-9001 behandelde patiënten met 4 punten, van 22,1 naar 26,1, en die van de deelnemers aan de externe controle met 0,2 punten, van 21,9 naar 22,1. Na één jaar verbeterden, met gebruikmaking van kleinste kwadraten, de NSAA-totaalscores bij de met SRP-9001 behandelde patiënten met 3,9 punten en bij de deelnemers aan de externe controle met 0,8 punten (verschil 3,2 punten, rekening houdend met de juiste afronding). De deelnemers aan de studie registreerden ook statistisch significante verbeteringen bij de tijdgetimede functietests één jaar na de behandeling in vergelijking met de externe controle. Op één jaar, gebruik makend van niet-gecorrigeerde gemiddelden, verbeterde de tijd om op te staan bij de met SRP-9001 behandelde patiënten met 0,9 seconden vergeleken met de externe controle.

Na één jaar, met gebruikmaking van de kleinste kwadraten, was de tijd om op te staan bij de met SRP-9001 behandelde patiënten 1,2 seconden sneller dan bij de externe controle (p < 0,0001). Op één jaar, met gebruikmaking van niet-gecorrigeerde gemiddelden, verbeteren de met SRP-9001 behandelde patiënten 1,0 seconden op de tienmeter-looptest vergeleken met de externe controle Op één jaar, met gebruikmaking van kleinste kwadratische gemiddelden, verbeteren de met SRP-9001 behandelde patiënten 1,0 seconden op de tienmeter-looptest vergeleken met de externe controle (p = 0,0018).