SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Limited kondigt aan dat de eerste patiënt met succes gedoseerd is in China in de Fase III klinische studie (het "REPLATINUM") van het pijplijnproduct RRx-001 voor de derde lijn en verder kleine cel longkanker ("SCLC"). Het REPLATINUM, een gecontroleerde, open-label, gerandomiseerde Fase III studie, wordt gelijktijdig in China en de Verenigde Staten uitgevoerd, en is ontworpen om in totaal 292 patiënten in te schrijven. Het REPLATINUM zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van RRx-001 dat sequentieel wordt toegediend met platinum doublet voor de derde lijn en verder voor SCLC, door het te vergelijken met platinum doublet alleen.

RRx-001 is een potentiële "first-in-class" ("FIC") kleine molecule met meervoudige werkingsmechanismen, waaronder CD47-SIRP targeting, RONS generatie, en epigenetische modulaties. Het kan een verscheidenheid van tumormicro-omgevingsafwijkingen reguleren: CD47-SIRP downreguleren, tumor-geassocieerde macrofagen repolariseren van protumor M2 naar antitumor M1, tumorsuppressorgenen activeren via epigenetische modulatie om chemoresistentie om te keren, tumorbloedvaten normaliseren om de penetratie van chemotherapeutische geneesmiddelen te verbeteren, en de generatie van RONS induceren om tumorcelnecrose te veroorzaken. De gegevens van een Fase II klinische studie toonden aan dat RRx-001 een veelbelovend werkzaamheid- en veiligheidsprofiel heeft bij de behandeling van patiënten met verschillende vaste tumoren zoals SCLC.

RRx-001 toont potentiële voordelen van verbetering van de overlevingskansen van patiënten in vergelijking met de huidige standaardbehandelingen. In REPLATINUM, zullen in aanmerking komende patiënten van derde lijn en verder SCLC 1:1 gerandomiseerd worden in 1 van de 2 parallelle armen. Patiënten in Arm 1 zullen RRx-001 krijgen, gevolgd door platinum doublet (platinum plus etoposide) chemotherapie gedurende 4 cycli, en daarna afwisselende cycli van RRx-001 en single-agent platinum (de "Platinum Stacking Phase") tot progressie optreedt. Patiënten in Arm 2 krijgen de standaardbehandeling met platina doublet chemotherapie gedurende 4 cycli.

Bij radiologische progressie in Arm 2 kunnen de patiënten "cross-over" naar de Platinum Stacking Fase van Arm 1. De primaire doelstellingen van het REPLATINUM zijn progressievrije overleving ("PFS") en algehele overleving ("OS") in Arm 1 in vergelijking met Arm 2. De secundaire doelstellingen omvatten het totale responspercentage ("ORR") en de duur van de respons ("DOR") tussen de twee armen.