SELLAS Life Sciences Group, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) heeft toegekend aan SLS009, een zeer selectieve CDK9-remmer, voor de behandeling van acute lymfoblastische leukemie (ALL) bij kinderen. ALL bij kinderen is een levensbedreigende ziekte met een grote onvervulde medische behoefte. Ondanks de aanzienlijke vooruitgang in de behandeling van kinder ALL, blijft terugval de meest voorkomende oorzaak van het falen van de behandeling.

Er zijn subpopulaties van patiënten met risicovolle en zeer risicovolle kenmerken die behoefte hebben aan minder toxische therapieën die uiteindelijk hun gebeurtenisvrije overleving (EFS) op lange termijn zouden verlengen, die voor zeer risicovolle groepen rond de 50% blijft. In klinische onderzoeken heeft SLS009 een zeer gunstig veiligheidsprofiel laten zien met, tot op heden, volledige afwezigheid van niet-hematologische klinische toxiciteiten van hogere graad. Rare Pediatric Disease (RPD) Designation wordt door de FDA toegekend voor ernstige of levensbedreigende ziekten waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden en waarbij de ernstige of levensbedreigende ziekten voornamelijk voorkomen bij personen jonger dan 18 jaar.

Als in de toekomst een New Drug Application (NDA) voor SLS009 voor de behandeling van AML bij kinderen wordt goedgekeurd door de FDA, komt SELLAS mogelijk in aanmerking voor een Priority Review Voucher (PRV) die kan worden ingewisseld om een prioritaire beoordeling te krijgen voor een latere marketingaanvraag. PRV's kunnen door de sponsor worden gebruikt of voor gebruik aan een andere sponsor worden verkocht en zijn onlangs voor ongeveer $100 miljoen verkocht.