De raad van bestuur van Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd. heeft aangekondigd dat het bedrijf het bericht van aanvaarding heeft ontvangen dat werd uitgegeven door de National Medical Products Administration en dat de bijkomende aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (?NDA?) voor het product toripalimab van het bedrijf (handelsnaam: TUOYI ®, productcode: JS001), in combinatie met bevacizumab voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met onresectabel of metastatisch hepatocellulair carcinoom (?HCC?) werd aanvaard. Geneesmiddelennaam: Toripalimab Injectie; Aanvraagkwestie: Registratie van binnenlandse productie van farmaceutisch product; Acceptatienummers: CXSS2400069, CXSS2400070; Aanvrager: Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd.; Conclusie van het onderzoek: Er is besloten om na heroverweging te worden geaccepteerd volgens de vereisten van artikel 32 van de Administratieve Vergunningenwet van de Volksrepubliek China. Leverkanker is wereldwijd een veel voorkomende kwaadaardige tumor van het spijsverteringsstelsel, en het belangrijkste pathologische type is HCC (goed voor ongeveer 90%).

Volgens gegevens van GLOBOCAN voor 2022 bedroeg het jaarlijkse aantal nieuwe gevallen en sterfgevallen van leverkanker wereldwijd in 2022 respectievelijk 866.000 en 759.000. China heeft een hoge incidentie van leverkanker. In 2022 bedroeg het aantal nieuwe gevallen van leverkanker 368.000 (goed voor 42,4% van de wereldwijde gevallen), wat de vierde plaats inneemt onder de binnenlandse kwaadaardige tumoren, met 317.000 sterfgevallen (goed voor 41,7% van de wereldwijde gevallen), wat de tweede plaats inneemt onder de binnenlandse kwaadaardige tumoren.

Door het verraderlijke begin bevindt ongeveer 70%-80% van de leverkankerpatiënten in China zich bij de eerste diagnose al in een gemiddeld of vergevorderd stadium, met een mediane OS van slechts ongeveer 10 maanden en een vijfjaarsoverleving van ongeveer 12%. De laatste jaren, met de voortdurende opkomst van combinatietherapie op basis van immunotherapeutische geneesmiddelen, is het behandelingspatroon van gevorderde leverkanker veranderd en wordt het geleidelijk mogelijk om radicale genezing te bereiken na transformatie in een lager stadium. De aanvullende NDA is gebaseerd op de HEPATORCH-studie (NCT04723004), een gerandomiseerd, open-label, actief gecontroleerd fase III klinisch onderzoek met meerdere centra, gericht op het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van toripalimab in combinatie met bevacizumab voor de eerstelijns behandeling van onresectabel of metastatisch HCC in vergelijking met de standaardbehandeling van sorafenib.

Het onderzoek werd gestart in 57 centra in het hele land in China, onder leiding van professor Fan Jia (, een academicus van de Chinese Academie van Wetenschappen, van het Zhongshan-ziekenhuis dat verbonden is aan de Fudan-universiteit als hoofdonderzoeker. In juni 2024 voldeden de primaire eindpunten van progressievrije overleving (?PFS?, gebaseerd op onafhankelijk radiologisch onderzoek) en algehele overleving (?OS?) van het HEPATORCH-onderzoek aan de vooraf gedefinieerde werkzaamheidsgrens. De resultaten van het onderzoek toonden aan dat toripalimab in combinatie met bevacizumab voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met gevorderd HCC de PFS en OS van de patiënten aanzienlijk kon verlengen in vergelijking met sorafenib, terwijl de secundaire eindpunten zoals objectieve respons en tijd tot progressie werden verbeterd.

Het veiligheidsprofiel van toripalimab was consistent met de bekende risico's en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen geïdentificeerd. De gedetailleerde gegevens van dit onderzoek zullen op een volgende internationale academische conferentie worden gepresenteerd. Toripalimab injectie is het eerste binnenlandse PD-1 monoklonale antilichaam dat is goedgekeurd voor verkoop in China, en heeft de "Chinese Patent Gold Award" gewonnen, de hoogste onderscheiding op het gebied van patenten in China.

Er zijn wereldwijd meer dan veertig door het bedrijf gesponsorde klinische studies met toripalimab uitgevoerd voor meer dan vijftien indicaties, waaronder in China, de Verenigde Staten, Zuidoost-Azië en Europa. Lopende of voltooide cruciale klinische onderzoeken waarin de veiligheid en werkzaamheid van toripalimab worden geëvalueerd, bestrijken een breed scala aan tumortypen. Op de datum van deze aankondiging zijn er tien goedgekeurde indicaties voor toripalimab op het Chinese vasteland.

In december 2020 werd toripalimab-injectie voor het eerst met succes onderhandeld over opname in de National Reimbursement Drug List (de "NRDL?"). Momenteel zijn er zes goedgekeurde indicaties opgenomen in de NRDL (editie 2023). Toripalimab is het enige anti-PD-1 monoklonale antilichaam dat in de NRDL is opgenomen voor de behandeling van melanoom.

In april 2024 heeft het Drug Office, Department of Health, the Government of the Hong Kong Special Administration Region (DO) de NDA geaccepteerd voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine, voor de eerstelijnsbehandeling van volwassenen met gemetastaseerd of recidiverend lokaal gevorderd nasofaryngeaal carcinoom (?NPC?), en voor toripalimab, als enkelvoudig middel, voor de behandeling van volwassenen met recidiverend, niet-resectabel of gemetastaseerd NPC met ziekteprogressie op of na platinum-bevattende chemotherapie. Wat de internationale lay-out betreft, is toripalimab in oktober 2023 in de Verenigde Staten goedgekeurd als eerste geneesmiddel tegen neus-keelholtekanker. Daarnaast hebben het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) geaccepteerd voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met lokaal recidiverend of gemetastaseerd NPC, en toripalimab in combinatie met paclitaxel en cisplatine voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met onresectabel lokaal gevorderd/recidiverend of gemetastaseerd oesofageaal plaveiselcelcarcinoom.

De Therapeutic Goods Administration (TGA) van Australië en de Health Sciences Authority (HSA) van Singapore hebben de aanvraag voor een nieuwe chemische entiteit en de NDA geaccepteerd voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine, voor de eerstelijns behandeling van volwassenen met gemetastaseerde of terugkerende lokaal gevorderde NPC, en voor toripalimab, als enkelvoudig middel, voor de behandeling van volwassenen met respectievelijk terugkerende, niet-resectabele of gemetastaseerde NPC met ziekteprogressie op of na platinum-bevattende chemotherapie.