Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd. kondigde aan dat de National Medical Products Administration de supplemental new drug application heeft goedgekeurd voor toripalimab in combinatie met axitinib voor de eerstelijns behandeling van patiënten met gemiddeld tot hoog risico op onresectabel of metastatisch niercelcarcinoom ("RCC"). Dit is de eerste goedgekeurde immuuntherapie voor niercarcinoom in China. Volgens de risicoclassificatie van het International Metastatic Renal Cell Carcinoma Database Consortium (IMDC) was de mediane totale overleving ("OS") van patiënten met laag, gemiddeld en hoog risico metastatisch RCC die een anti-vasculaire gerichte behandeling kregen respectievelijk 35,3, 16,6 en 5,4 maanden.

In vergelijking met patiënten met een laag risico, is de klinische behoefte aan nieuwe behandelingsmogelijkheden dus dringender voor patiënten met gevorderd RCC met een gemiddeld en hoog risico. De goedkeuring van de sNDA is voornamelijk gebaseerd op gegevens van de RENOTORCH studie (NCT04394975), een multi-center, gerandomiseerde, open-label, actief-gecontroleerde fase 3 klinische studie onder leiding van hoofdonderzoekers professor JunGUO van het Peking University Cancer Hospital en professor Yiran HUANG van het Renji Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine. Het onderzoek werd uitgevoerd in 47 medische centra en vertegenwoordigt het eerste klinische fase 3-onderzoek naar immunotherapie voor patiënten met gevorderd RCC in China.

In totaal werden 421 gerandomiseerde patiënten met gemiddeld tot hoog risico unsectabel of metastatisch RCC ingeschreven in het onderzoek en willekeurig toegewezen in een 1:1 ratio om toripalimab te ontvangen in combinatie met axitinib (n=210) of alleen sunitinib (n= 211). Het primaire eindpunt is progressievrije overleving ("PFS") zoals beoordeeld door de onafhankelijke beoordelingscommissie ("IRC"), en secundaire eindpunten zijn PFS zoals beoordeeld door onderzoekers, objectieve respons ("ORR") zoals beoordeeld door IRC of onderzoekers, duur van de respons ("DoR"), ziektecontrolepercentage (DCR), OS, veiligheidsprofiel, enz. Eerder maakten de studieresultaten van RENOTORCH hun debuut op de Proffered Paper Session van het European Society for Medical Oncology (ESMO) congres 2023.

De volledige tekst werd tegelijkertijd gepubliceerd in Annals of Oncology, het officiële tijdschrift van ESMO. Bovendien was de ORR hoger (56,7% vs. 30,8%, P over Toripalimab: Toripalimab is een anti-PD-1 monoklonaal antilichaam dat is ontwikkeld voor zijn vermogen om de interacties tussen PD-1 en zijn liganden, PD-L1 en PD-L2, te blokkeren en voor een verbeterde internalisatie van de receptor (endocytosefunctie).

Het blokkeren van PD-1 interacties met PD-L1 en PD-L2 bevordert het vermogen van het immuunsysteem om tumorcellen aan te vallen en te doden. Meer dan veertig door het bedrijf gesponsorde klinische studies met toripalimab voor meer dan vijftien indicaties zijn wereldwijd uitgevoerd door Junshi Biosciences, waaronder in China, de Verenigde Staten, Zuidoost-Azië en Europa. Lopende of voltooide cruciale klinische onderzoeken waarin de veiligheid en werkzaamheid van toripalimab worden geëvalueerd, hebben betrekking op een breed scala aan tumortypen, waaronder long-, neuskeelholte-, slokdarm-, maag-, blaas-, borst-, lever-, nier- en huidkanker.

In China was toripalimab het eerste binnenlandse monoklonale antilichaam tegenPD-1 dat werd goedgekeurd voor de markt (in China goedgekeurd als TUOYI®). In de Verenigde Staten heeft de Amerikaanse FDA de Biologics License Application goedgekeurd voor toripalimab in combinatie met cisplatine en gemcitabine voor de eerstelijnsbehandeling van volwassenen met gemetastaseerde of terugkerende lokaal gevorderde NPC, en voor toripalimab, als enkelvoudig middel, voor de behandeling van volwassenen met terugkerende, niet-resectabele of gemetastaseerde NPC met ziekteprogressie op of na platinum-bevattende chemotherapie in oktober 2023. De FDA heeft toripalimab 2 Breakthrough Therapy-aanwijzingen toegekend voor de behandeling van NPC, 1 Fast Track-aanwijzing voor de behandeling van mucosaal melanoom en 5 weesgeneesmiddelenaanwijzingen voor de behandeling van slokdarmkanker, NPC, mucosaal melanoom, weke delen sarcoom en kleincellig longkanker (SCLC).

In Europa werden door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de MHRA aanvragen voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) geaccepteerd voor 1) toripalimab gecombineerd met cisplatine en gemcitabine voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met lokaal recidiverend of gemetastaseerd NPC en 2) toripalimab gecombineerd met paclitaxel en cisplatine voor de eerstelijnsbehandeling van patiënten met onresecteerbaar lokaal gevorderd/recidiverend of gemetastaseerd ESCC, in december 2022 en februari 2023. In Australië werd de aanvraag voor een nieuwe chemische entiteit (NCE) in november 2023 aanvaard door de Australische Therapeutic Goods Administration (?TGA?). De TGA heeft toripalimab ook de aanduiding Orphan Drug toegekend voor de behandeling van NPC.

In Singapore werd de NDA-aanvraag in januari 2024 aanvaard door de Singapore Health Sciences Authority (?HSA?). De HSA heeft de NDA ook met prioriteit beoordeeld.