Soleno Therapeutics, Inc. heeft een update gegeven na recente communicatie met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over de ontwikkeling van eenmaal daagse DCCR (diazoxide choline) tabletten met verlengde afgifte voor de behandeling van het Prader-Willi syndroom (PWS). Na een recente vergadering heeft de FDA erkend dat de gegevens van een voorgestelde gerandomiseerde terugtrekkingsfase van studie C602 een oplossing zouden kunnen bieden voor haar bezorgdheid over de toereikendheid van de algemene gegevens over de werkzaamheid ter ondersteuning van de indiening van een New Drug Application (NDA) voor DCCR. Eerder in het jaar 2022 heeft Soleno een voorstel ingediend om een gerandomiseerde terugtrekkingsperiode aan Studie C602 toe te voegen, om aanvullende gecontroleerde gegevens te verkrijgen die door de FDA gevraagd worden om een NDA te ondersteunen.

Deze gerandomiseerde terugtrekkingsfase zou alleen bestaan uit deelnemers die momenteel ingeschreven zijn in Studie C602 en geen nieuwe patiënten omvatten. Het bedrijf werkt nog steeds samen met de FDA om de specifieke details van de studie-opzet af te ronden en is van plan om de gerandomiseerde terugtrekkingsperiode in het huidige kwartaal te starten, met top-line gegevens die in het eerste kwartaal van 2023 verwacht worden. Studie C602 is een open-label uitbreidingsstudie die bestaat uit patiënten die DESTINY PWS hebben voltooid, een internationale, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van DCCR.

Het protocol voor C602 is gewijzigd om een gerandomiseerde terugtrekkingsperiode op te nemen.