Takeda kondigde gegevens aan van de fase 3 klinische studie ADVANCE-CIDP 3, een langetermijnuitbreidingsstudie die de veiligheid en werkzaamheid van HYQVIA [Immune Globulin Infusion 10% (Human) with Recombinant Human Hyaluronidase] evalueert bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP). De resultaten toonden een gunstige veiligheid en verdraagbaarheid van HYQVIA op de lange termijn en een laag terugvalpercentage, wat het gebruik ervan als onderhoudsbehandeling voor CIDP ondersteunt. Deze bevindingen zullen worden gepresenteerd in een postersessie op 23 juni 2024 tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Peripheral Nerve Society (PNS) in Montreal, Canada.

HYQVIA is het eerste en enige gefaciliteerde subcutane immunoglobuline (fSCIG) voor CIDP, dat eerder dit jaar is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Association (FDA) als onderhoudstherapie bij volwassenen met CIDP en door de Europese Commissie voor patiënten van alle leeftijden met CIDP na stabilisatie met intraveneus immunoglobuline (IVIG). De hyaluronidase-component van HYQVIA vergemakkelijkt de dispersie en absorptie van grote volumes immunoglobuline (IG) in de subcutane ruimte tussen de huid en de spier. Hierdoor kunnen IG-volumes met een hoog volume (gelijk aan intraveneus toegediende volumes) in korte tijd in het subcutane weefsel worden toegediend.

Hierdoor kan HYQVIA tot één keer per maand (om de twee, drie of vier weken) worden toegediend. HYQVIA kan na de juiste training van de patiënt of zorgverlener zelf worden toegediend of door een zorgverlener in een medisch kantoor, infuuscentrum of bij de patiënt thuis. De klinische studie ADVANCE-CIDP 3 is tot nu toe de langste uitbreidingsstudie die ooit is uitgevoerd in het kader van een klinische studie naar CIDP.

De studie, waaraan 85 patiënten van de klinische studie ADVANCE-CIDP 1 deelnamen, evalueerde de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van HYQVIA. De primaire uitkomstmaten waren veiligheid/verdraagbaarheid en immunogeniciteit. De mediane duur van de behandeling met HYQVIA was 33 maanden (0 tot 77 maanden) met een cumulatieve totale follow-up van 220 patiëntenjaren.

De bevindingen waren consistent met het bekende veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van HYQVIA en er werden geen nieuwe veiligheidsproblemen waargenomen.2 De belangrijkste bevindingen toonden aan: De mediane maandelijkse dosis HYQVIA voor alle patiënten was 64 (28,0 tot 200,0) g/4 weken. De gemiddelde infusieduur per dosis HYQVIA was 135,5 minuten met 88,2% van de doses die om de 4 weken werden toegediend en 92,3% van de doses die op twee infusielocaties werden toegediend. HYQVIA werd goed verdragen onder de 3487 toegediende infusies; 3 (0,1%) infusies hadden een verminderde infusiesnelheid, werden onderbroken of stopgezet wegens onverdraagbaarheid.

In totaal werden bij 89,4% van de patiënten ongewenste voorvallen (AE's) gerapporteerd. Bij 60% van de patiënten werden bijwerkingen gemeld die verband hielden met HYQVIA. De meeste bijwerkingen waren mild of matig en zelflimiterend, en consistent met het vastgestelde veiligheidsprofiel van HYQVIA.

De meest voorkomende bijwerkingen per infusie (=0,02 voorvallen per infusie) waren hoofdpijn, erytheem op de infusieplaats, pyrexie, misselijkheid, erytheem, pruritis op de infusieplaats, vermoeidheid en pijn op de infusieplaats. Ernstige AE's die mogelijk verband hielden met HYQVIA traden op bij drie patiënten (elk één voorval): infectie op de infusieplaats, verergering van migraine en fibromyalgie na infusie, en verergering van hartfalen die na behandeling ophield. HYQVIA handhaafde een stabiel ziektebeloop bij patiënten met CIDP.

Bij 13% van de patiënten met beschikbare gegevens trad gedurende de gehele observatieperiode een terugval op, met een jaarlijks terugvalpercentage van 4,5%. CIDP is een verworven, immuungemedieerde aandoening van het perifere zenuwstelsel die wordt gekenmerkt door progressieve, symmetrische zwakte in distale en proximale ledematen en een verminderde sensorische functie in de extremiteiten. De rol van IG-therapie voor CIDP is al lang bekend en wordt in richtlijnen van de European Academy of Neurology en Peripheral Nerve Society beschouwd als een standaardbehandeling voor deze complexe en heterogene aandoening vanwege de brede immunomodulerende en ontstekingsremmende effecten.

Bijna een kwart van alle IG-therapie wordt gebruikt voor de behandeling van CIDP.