AVROBIO, Inc. Kondigt nieuwe gegevens aan van Fase 2 klinische studie met Fab-Gt die een variabele aangroei aantonen
04 januari 2022 om 13:00 uur
Delen
AVROBIO, Inc. kondigde aan dat het zijn portfolioprioriteiten verschuift om zich te concentreren op andere klinische programma's en om zijn cash runway te verlengen tot het eerste kwartaal van 2024. Het bedrijf geeft minder prioriteit aan zijn programma voor de ziekte van Fabry omwille van verschillende factoren, waaronder nieuwe klinische gegevens die variabele entpatronen aantonen van de vijf meest recent gedoseerde Fase 2 FAB-GT patiënten, wat de ontwikkelingsduur van het programma aanzienlijk zou verlengen, evenals een steeds uitdagender markt en regelgevende omgeving voor de ziekte van Fabry. Nieuwe gegevens van Fase 2 FAB-GT klinische studie tonen variabele enting: De geaggregeerde gegevens van de vijf meest recent gedoseerde FAB-GT patiënten toonden variabele entpatronen. Gegevens van drie van de vijf patiënten toonden zowel een vermindering tot bijna het basisniveau van de alfa-galactosidase A (AGA) enzymactiviteit in leukocyten en plasma, als een vermindering van het aantal vectorkopieën (VCN) in volbloed, wat mogelijk wijst op resistentie tegen persistente enting van de genetisch gemodificeerde cellen, waargenomen drie tot negen maanden na infusie van AVR-RD-01. Op basis van haar onderzoek is het bedrijf van mening dat, gezien de grote heterogeniteit van de ziekte van Fabry, er in sommige gevallen sprake kan zijn van intrinsieke weerstand tegen enting die verband houdt met de unieke onderliggende pathofysiologie van de onbehandelde ziekte van Fabry, mogelijk veroorzaakt door het aanhoudend gespannen vasculaire endotheel. Het bedrijf heeft ook mogelijke proceduregerelateerde factoren en conditioneringsparameters beoordeeld, waaronder de mogelijke impact, in de context van de onbehandelde ziekte van Fabry, van een eerdere wijziging van het klinische onderzoeksprotocol voor de vijf recent gedoseerde patiënten, waardoor de uitwasperiode van de conditioneringsstof met maximaal 48 uur werd verlengd. Veiligheidsgegevens van alle negen volwassen patiënten die gedoseerd werden in de Fase 2 FAB-GT studie en de vijf volwassen patiënten die gedoseerd werden in de door de onderzoeker gesponsorde Fase 1 studie tonen geen bijwerkingen of ernstige bijwerkingen gerelateerd aan het geneesmiddel AVR-RD-01, vanaf de meest recente afsluitdatum van de gegevens. Het bedrijf zal de inschrijvingen voor de FAB-GT klinische studie stopzetten en de eerder gedoseerde patiënten blijven opvolgen gedurende een totaal van 15 jaar, zoals vereist door de regelgevers.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Tectonic Therapeutic, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van therapeutische eiwitten en antilichamen die de activiteit van G-proteïne gekoppelde receptoren (GPCR's) moduleren. Door gebruik te maken van het technologieplatform GEODe (GPCRs Engineered for Optimal Discovery), richt het bedrijf zich op de ontwikkeling van biologische geneesmiddelen die de bestaande uitdagingen van de ontdekking van GPCR-gerichte geneesmiddelen overwinnen en het menselijk lichaam gebruiken om het verloop van ziekten te veranderen. Het hoofdprogramma van het bedrijf, TX000045 (TX45), is een Fc-relaxine fusiemolecuul dat de RXFP1-receptor activeert, het GPCR-doelwit van het hormoon relaxine. TX45 wordt geëvalueerd in Fase Ia/Ib klinische studies als een mogelijke behandeling voor Pulmonale Hypertensie van Groep 2 met Hartfalen met Behouden Ejectiefractie (HFpEF). Het tweede programma richt zich op erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT).