AVROBIO, Inc. kondigde aan dat het zijn portfolioprioriteiten verschuift om zich te concentreren op andere klinische programma's en om zijn cash runway te verlengen tot het eerste kwartaal van 2024. Het bedrijf geeft minder prioriteit aan zijn programma voor de ziekte van Fabry omwille van verschillende factoren, waaronder nieuwe klinische gegevens die variabele entpatronen aantonen van de vijf meest recent gedoseerde Fase 2 FAB-GT patiënten, wat de ontwikkelingsduur van het programma aanzienlijk zou verlengen, evenals een steeds uitdagender markt en regelgevende omgeving voor de ziekte van Fabry. Nieuwe gegevens van Fase 2 FAB-GT klinische studie tonen variabele enting: De geaggregeerde gegevens van de vijf meest recent gedoseerde FAB-GT patiënten toonden variabele entpatronen. Gegevens van drie van de vijf patiënten toonden zowel een vermindering tot bijna het basisniveau van de alfa-galactosidase A (AGA) enzymactiviteit in leukocyten en plasma, als een vermindering van het aantal vectorkopieën (VCN) in volbloed, wat mogelijk wijst op resistentie tegen persistente enting van de genetisch gemodificeerde cellen, waargenomen drie tot negen maanden na infusie van AVR-RD-01. Op basis van haar onderzoek is het bedrijf van mening dat, gezien de grote heterogeniteit van de ziekte van Fabry, er in sommige gevallen sprake kan zijn van intrinsieke weerstand tegen enting die verband houdt met de unieke onderliggende pathofysiologie van de onbehandelde ziekte van Fabry, mogelijk veroorzaakt door het aanhoudend gespannen vasculaire endotheel. Het bedrijf heeft ook mogelijke proceduregerelateerde factoren en conditioneringsparameters beoordeeld, waaronder de mogelijke impact, in de context van de onbehandelde ziekte van Fabry, van een eerdere wijziging van het klinische onderzoeksprotocol voor de vijf recent gedoseerde patiënten, waardoor de uitwasperiode van de conditioneringsstof met maximaal 48 uur werd verlengd. Veiligheidsgegevens van alle negen volwassen patiënten die gedoseerd werden in de Fase 2 FAB-GT studie en de vijf volwassen patiënten die gedoseerd werden in de door de onderzoeker gesponsorde Fase 1 studie tonen geen bijwerkingen of ernstige bijwerkingen gerelateerd aan het geneesmiddel AVR-RD-01, vanaf de meest recente afsluitdatum van de gegevens. Het bedrijf zal de inschrijvingen voor de FAB-GT klinische studie stopzetten en de eerder gedoseerde patiënten blijven opvolgen gedurende een totaal van 15 jaar, zoals vereist door de regelgevers.