Vaxcyte, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvraag voor een Investigational New Drug (IND) heeft goedgekeurd voor VAX-24, het belangrijkste 24-valente pneumokokkenconjugaatvaccin (PCV) ter preventie van invasieve pneumokokkenziekte (IPD). Vaxcyte is van plan om de Fase 2-studie onder kinderen te starten in het tweede kwartaal van 2023, met topline gegevens over veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit na de primaire immunisatieserie van drie doses, die in 2025 worden verwacht. Het studieontwerp omvat een primaire immunisatiereeks bestaande uit drie doses, gevolgd door een daaropvolgende boosterdosis.

Op basis van de positieve topline resultaten van de VAX-24 Fase 1/2 proof-of-concept studie, die de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van VAX-24 evalueerde bij volwassenen van 18-64 jaar, steunde de FDA de start van een pediatrische studie bij gezonde zuigelingen. Ondanks de doeltreffendheid van de huidige vaccins blijft IPD, waaronder meningitis en bacteriëmie, hardnekkig in de eerste levensjaren en is het de belangrijkste oorzaak van invasieve ziekte bij kinderen van twee jaar en jonger. De ziektelast in de pediatrische populatie onderstreept de behoefte aan een vaccin met een breder spectrum.

Deze fase 2, gerandomiseerde, waarnemer-blinde, dosisbepalende klinische studie in twee fasen zal de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van VAX-24 op drie dosisniveaus (lage dosis/1,1mcg, middelste dosis/2,2mcg, gemengde dosis/2,2mcg of 4,4mcg) evalueren en vergelijken met VAXNEUVANCEo (PCV15) bij gezonde zuigelingen. Het eerste deel van de studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele injectie van VAX-24 op drie dosisniveaus evalueren in vergelijking met PCV15 bij ongeveer 48 zuigelingen in een dosis-escalatie aanpak. Het deel van fase 2 zal de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van VAX-24 op drie dosisniveaus evalueren in vergelijking met PCV15 bij ongeveer 750 zuigelingen.

In overeenstemming met de aanbevelingen van het Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) omvat de studieopzet een primaire immunisatieserie bestaande uit drie doses die worden toegediend op de leeftijd van twee, vier en zes maanden, gevolgd door een volgende boosterdosis op de leeftijd van 12-15 maanden. De belangrijkste vooraf gespecificeerde immunogeniciteitsonderzoekseindpunten omvatten een beoordeling van de immuunrespons voor alle drie de VAX-24-doses en in vergelijking met PCV15 op de gedeelde serotypes, gemeten op 30 dagen na de derde (PD3) en vierde (PD4) dosis. De immuunrespons wordt beoordeeld op basis van de antipneumokokkenpolysaccharideserotypespecifieke immunoglobuline G (IgG)-respons (aandeel deelnemers dat de aanvaarde IgG-drempelwaarde van =0,35mcg/ml bereikt) op 30 dagen PD3 en geometrisch gemiddelde IgG-titerverhoudingen op 30 dagen PD4.

Alle deelnemers aan de studie worden zes maanden na de boosterdosis op veiligheid geëvalueerd.