Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) het uitgebreide gebruik van TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor) heeft goedgekeurd voor kinderen met cystic fibrosis (CF) in de leeftijd van 2 tot 5 jaar die ten minste één F508del-mutatie hebben in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen of een mutatie in het CFTR-gen die reageert op TRIKAFTA® op basis van in vitro-gegevens. TRIKAFTA® werd eerder door de FDA goedgekeurd voor gebruik bij mensen met CF van 6 jaar en ouder met ten minste één F508del-mutatie of een mutatie in het CFTR-gen die op basis van in vitro-gegevens gevoelig is voor TRIKAFTA®. Deze labeluitbreiding werd ondersteund door een fase 3-open-labelonderzoek van 24 weken waaraan 75 kinderen van 2 tot 5 jaar met CF deelnamen om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van TRIKAFTA® te evalueren.

Het regime werd over het algemeen goed verdragen, met een veiligheidsprofiel dat overeenkomt met dat wat bij oudere leeftijdsgroepen is waargenomen, en leidde tot verbeteringen in de zweetchlorideconcentratie, een maat voor de CFTR-functie, en de longfunctie. De gegevens van deze studie zijn onlangs gepubliceerd in het American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. TRIKAFTA® werd eerder goedgekeurd voor de behandeling van mensen met CF van 6 jaar en ouder met bepaalde mutaties in de VS, Canada, Zwitserland, Australië, Nieuw-Zeeland en Israël, evenals in de EU, het Verenigd Koninkrijk, IJsland, Liechtenstein en Noorwegen als KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in een combinatieregime met KALYDECO® (ivacaftor).

Daarnaast heeft Vertex aanvragen ingediend voor het gebruik van TRIKAFTA®/KAFTRIO® bij kinderen van 2 tot 5 jaar oud bij andere regelgevende instanties wereldwijd, waaronder het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA).