Vor Bio kondigde aan dat het de eerste patiënt heeft gedoseerd in VBP301, zijn Fase 1/2, multicenter, open-label, eerste onderzoek naar VCAR33ALLO. Het bedrijf heeft zijn cash runway verlengd tot in de tweede helft van 2025. De eerste patiënt met recidief/refractaire acute myeloïde leukemie (AML) is gedoseerd met VCAR33ALLO in de klinische studie VBP301, een belangrijke mijlpaal die aantoont dat VCAR33ALLO met succes kan worden geproduceerd in de eigen productiefaciliteit van Vor Bio.

VCAR33ALLO wordt gemaakt van lymfocyten die afkomstig zijn van de oorspronkelijke transplantatiedonor van de patiënt, waardoor een CAR-T-celproduct wordt gegenereerd dat exact overeenkomt met het geënte bloedsysteem van de ontvanger. Door gezonde transplantatiedonorcellen te gebruiken als uitgangsmateriaal voor de productie van VCAR33ALLO, hebben de CAR-T-cellen een stamvormiger fenotype, wat leidt tot een groter potentieel voor expansie, persistentie en anti-leukemische activiteit in vergelijking met een product dat is afgeleid van de eigen lymfocyten van de patiënt. Hoewel deze eerste patiënt was teruggevallen na een standaard transplantatie, komen patiënten die zijn teruggevallen na een tremcel-transplantatie ook in aanmerking om zich in te schrijven voor het VBP301-protocol en VCAR33ALLO te ontvangen.

De mogelijkheid om teruggevallen trem-cel transplantatiepatiënten te behandelen met VCAR33ALLO kan waardevolle vroege inzichten verschaffen in het potentieel van het trem-cel + VCAR33 behandelingssysteem van het bedrijf, dat VCAR33 combineert met trem-cel om het risico op terugval te verminderen of tekenen van terugval te behandelen. De eerste gegevens van VBP301 worden verwacht in de tweede helft van 2024. Het bedrijf heeft zijn cash-runway verder verlengd tot in de tweede helft van 2025 door middel van een intern beoordelings- en prioriteringsproces en zal blijven investeren in zijn platform en klinische programma's, terwijl het strategisch prioriteit zal geven aan programma's in een laat stadium en de groei van het personeel zal beheren om cash te behouden.