Vor Biopharma Inc. kondigde VBP101 aan, haar Fase 1/2a multicenter, open-label, first-in-human studie van trem-cel (voorheen VOR33) bij patiënten met acute myeloïde leukemie (AML). Deze gegevens werden gepresenteerd door Guenther Koehne, MD, PhD, adjunct-directeur en hoofd Bloed- & Margtransplantatie en Hematologische Oncologie aan het Miami Cancer Institute van Baptist Health South Florida tijdens een posterpresentatie op het European Hematology Association (EHA) 2023 Congres in Frankfurt, Duitsland. Zoals eerder gemeld, werden de aantallen neutrofielen en bloedplaatjes gehandhaafd bij patiënt 1 die meerdere Mylotarg-doses van 0,5 mg/m2 kreeg, wat wijst op bescherming tegen Mylotarg-geïnduceerde hematotoxiciteit.

Het bedrijf kondigde ook aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar Investigational New Drug (IND) aanvraag heeft goedgekeurd voor VCAR33ALLO, een T-celtherapie afkomstig van allogene gezonde donoren die gebruik maakt van een chimere antigen receptor (CAR) die specifiek bindt aan CD33. Trem-cel zal worden bestudeerd in de klinische studie VBP301, die zich zal richten op patiënten die zijn teruggevallen na een allogene stamceltransplantatie waarbij T-cellen afkomstig van de oorspronkelijke donor worden gebruikt als uitgangsmateriaal voor het geneesmiddel. VBP101 is een Fase 1/2a, multicenter, open-label, eerste onderzoek bij mensen met trem-cel (VOR33) in deelnemers met AML die een humaan leukocytenantigeen (HLA)-gematchte allogene HCT ondergaan.

Trem-cel is een allogeen CRISPR/Cas9-genoom-edited hematopoëtische stam- en progenitorcel (HSPC)-therapieproduct, waarbij het CD33-eiwit ontbreekt.