Zynerba Pharmaceuticals kondigt positieve langetermijngegevens aan van de Inspire Fase 2 studie voor het 22Q11.2 Deletie Syndroom op de jaarlijkse bijeenkomst van het American College of Neuropsychopharmacology.

Zynerba Pharmaceuticals, Inc. presenteerde positieve langetermijngegevens over 38 weken uit de fase 2 INSPIRE-studie met Zygel bij kinderen en adolescenten met het 22q11.2 deletiesyndroom (22q). De gegevens werden gepresenteerd op een poster tijdens de 61e jaarlijkse bijeenkomst van het American College of Neuropsychopharmacology, die van 4 tot 7 december 2022 wordt gehouden in Phoenix, Arizona. De poster, getiteld: oEen open-label onderzoek naar de verdraagbaarheid en werkzaamheid van ZYN002 (Cannabidiol) toegediend als een transdermale gel aan kinderen en adolescenten met het 22q11.2 Deletie Syndroom (INSPIRE),o toont aan dat na 38 weken behandeling, statistisch significante verbeteringen werden gezien bij kinderen en adolescenten behandeld met Zygel in de Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS-R), alle vijf schalen van de Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS), en alle vijf subschalen van de Aberrant Behavior Checklist u Community (ABC-C).

Deze resultaten zijn consistent met de eerder gerapporteerde 14 weken durende behandelgegevens die wijzen op een positief risico-batenprofiel voor Zygel bij het verbeteren van angstgerelateerde en gedragssymptomen bij kinderen en adolescenten met 22q, indien toegevoegd aan een stabiele standaardbehandeling. Aan de INSPIRE-studie namen 20 patiënten deel in de VS en Australië. Zeventien van de 20 patiënten voltooiden week 14 (Periode 1).

Patiënten met een verbetering van =35% op de ABC-C-subschaal voor prikkelbaarheid mochten de behandeling gedurende nog eens 24 weken voortzetten. Dertien patiënten zetten de behandeling voort, waarbij 12 patiënten week 38 (Periode 2) voltooiden. Aan het einde van zowel Periode 1 als Periode 2 werden statistisch significante verbeteringen ten opzichte van de uitgangswaarde gezien in de PARS-R, alle vijf subschalen van de ADAMS, en alle vijf subschalen van de ABC-C. Zygel werd over het algemeen goed verdragen, en het veiligheidsprofiel kwam overeen met gegevens uit eerdere klinische studies met Zygel.

Tijdens de behandelingsperiode van 38 weken meldden drie patiënten behandelingsgerelateerde bijwerkingen, allemaal milde bijwerkingen van de applicatieplaats. Drie patiënten ondervonden ernstige bijwerkingen die geen verband hielden met Zygel en één patiënt stopte met de behandeling vanwege een bijwerking die geen verband hield met Zygel.